GC³ì½ÊÀÚ(006280.KS)°¡ ÆÄÆ®³Ê»çÀÎ ¹Ì±¹ ¹ÙÀÌ¿ÀÅØ ½ºÆä¶óÁ¨(Speragen)°ú ÇÔ²² ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)ÀÌ Âü¼®ÇÏ´Â '¿ÜºÎ ÁÖµµ ȯÀÚ ¸ÂÃãÇü ¾à¹° °³¹ß(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' ȸÀÇ¿¡ °øµ¿ ÈÄ¿ø»ç·Î Âü¿©, Èñ±Í³Ä¡¼º Áúȯ ½Å¾à °³¹ß °¡ÀÌ´ø½º¸¦ Á¤¸³Çϱâ À§ÇÑ À¯ÀǹÌÇÑ ½Ã°£À» °¡Á³´Ù.
31ÀÏ GC³ì½ÊÀÚ¿¡ µû¸£¸é µÎ ¾÷ü´Â Áö³ÇØ 7¿ù Èñ±Í³Ä¡¼ºÁúȯ(SSADHD[1]) Ä¡·áÁ¦ °øµ¿ °³¹ß °è¾àÀ» ü°áÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
ÇöÀç´Â ÇØ´ç ÁúȯÀÇ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î ¹ßÀÛ Áõ»ó ¿Ïȸ¦ À§ÇÑ Ç×°æ·ÃÁ¦ ó¹æ µî¸¸ ÀÌ·ïÁö°í ÀÖÀ¸¸ç, ¾ç»ç´Â ÀÌ ÁúȯÀÇ ÃÖÃÊ Ä¡·áÁ¦(First-in-Class) °³¹ßÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
EL-PFDD ȸÀÇ´Â Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ÀÖ¾î ÁÖ¿äÇÑ °úÁ¤ Áß Çϳª·Î, FDA°¡ ȯÀÚ¿Í °¡Á·, ÀÇ·áÁø, »ê¾÷ °ü°èÀÚµé°ú ÇÑ ÀÚ¸®¿¡ ¸ð¿© Ä¡·áÁ¦ ÀÓ»ó ¿¬±¸¸¦ À§ÇÑ À¯ÀÍ-À§Çؼº Æò°¡ ƲÀ» ÀâÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï ³íÀÇÇÏ´Â ÀÚ¸®´Ù.
±¹³» Á¦¾à»ç°¡ ¡®EL-PFDD¡¯ ȸÀÇ¿¡ Âü¿©ÇÑ °ÍÀº À̹øÀÌ Ã¹ »ç·Ê·Î, À̹ø ȸÀÇ¿¡´Â Àü ¼¼°è SSADHD ȯÀÚµé°ú ±× °¡Á·, ÀÇ·áÁø, FDA µî ÃÑ 113¸íÀÇ °ü°èÀÚµéÀÌ Âü¼®Çß´Ù.
À̵éÀº Áúȯ °æÇè¿¡ ´ëÇÑ È¯ÀÚµéÀÇ ÀÇ°ßÀ» ¼ö·ÅÇÏ°í, ¾î¶² À¯ÇüÀÇ Ä¡·á¹ýÀÌ È¯Àڵ鿡°Ô ÃÖ¼±ÀÇ È¿°ú¸¦ ÁÙ ¼ö ÀÖ´ÂÁö, ÀÓ»ó¿¡¼ »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â È¿°úÀûÀÎ µ¥ÀÌÅÍ µµÃâ ¹æ¾È µî ´Ù¾çÇÑ ÁÖÁ¦¿¡ ´ëÇØ ³íÀÇÇß´Ù.
³íÀÇµÈ ³»¿ëÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î, SSADHD ȯÀÚ Çùȸ´Â ¿ÃÇØ ¸»±îÁö FDA¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ÀÇ°ßÀ» Á¾ÇÕÇÑ º¸°í¼(Voice of the patient report)¸¦ Á¦ÃâÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ¿Í ½ºÆä¶óÁ¨Àº ÀÌÈÄ Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ È¿¼Ò Ä¡·áÁ¦(Enzyme Replacement Therapy) °³¹ßÀ» À§ÇÑ ÀÓ»ó Æò°¡ ±âÁØ(Clinical outcome assessment)À» ¼ö¸³ÇÒ °èȹÀÌ´Ù.
¾Ù¸®½º ¸ÆÄÚ³Ú(Alice McConnell) ½ºÆä¶óÁ¨ ´ëÇ¥´Â ¡°SSADHD ÁúȯÀ» °Þ¾î¿À¸é¼ ¾òÀº °æÇèÀ» °øÀ¯ÇØÁØ È¯ÀÚ¿Í °¡Á·µéÀÇ Å« ¿ë±â¿¡ °¨»çÀÇ Àλ縦 ÀüÇÑ´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
ÇãÀºÃ¶ GC³ì½ÊÀÚ ´ëÇ¥´Â ¡°À̹ø ȸÀÇ´Â ÁúȯÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀÚ¿Í °¡Á·µé¿¡°Ô »õ·Î¿î Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇϱâ À§ÇÑ ¿ì¸®ÀÇ ¸ñÇ¥¿¡ Áß¿äÇÑ ÀÌÁ¤Ç¥°¡ µÉ °Í¡±À̶ó°í ÀüÇß´Ù.