넬로넴다즈, 2019년 식품의약처 개발단계 희귀의약품 지정

심폐소생 후 4시간 이내 내원한 심정지 환자 105명 대상 임상 2상

연구 결과 7월쯤 발표, 이후 국내 포함 다국적 임상 3상 진행 예정

신약 개발 기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 개발단계 희귀의약품으로 지정된 ‘넬로넴다즈’의 심정지 임상 2상 환자 등록을 완료했다고 8일 밝혔다. 

이번 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 6개 대학병원 응급의학과에서 심폐소생 후 자발적 순환이 재개되고 4시간 이내에 내원한 심정지 환자 105명을 대상으로 진행됐다.

대상 환자에게는 저체온 치료와 함께 ▶위약 ▶저용량 넬로넴다즈(총 3,250mg) ▶고용량 넬로넴다즈(총 5,250mg)를 각각 12시간 간격으로 6회에 걸쳐 정맥으로 투여했다.

위약 대비 넬로넴다즈의 뇌세포 보호 효과는 투약 후 90일에 걸쳐 혈청에서 뇌신경 손상 바이오마커 NSE의 검출과 뇌 MRI 결과로 검증하고, 장애 개선 효과는 신경학적 기능을 평가하는 뇌기능수행범주(CPC, Cerebral Performance Category)와 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale)로 확인한다.

지엔티파마 관계자는 “국내에서 처음 진행된 심정지 환자에 대한 임상 2상 결과는 오는 7월쯤 나올 예정이며 이후 국내를 포함한 다국적 임상 3상을 진행할 예정”이라고 밝혔다.

질병관리청의 ‘급성심장정지조사 통계’에 따르면 2021년 국내 인구 10만명당 급성 심정지 발생률은 64.7명으로 나타났다. 이는 2006년 조사가 시작된 이후 최고 수준이며, 환자 수는 지속해서 증가 추세를 보이고 있다.

심정지가 발생해 뇌허혈 상태에 빠진 환자는 심폐소생술을 받은 후 자발적 순환이 재개돼 회복하기도 하지만, 대부분의 환자는 심정지 후 뇌손상(PCABI, Post-Cardiac Arrest Brain Injury)으로 심각한 장애를 겪거나 사망에 이르게 된다.

자발적 순환이 재개된 심정지 환자에게서 수일에 걸쳐 발생하는 2차 뇌손상을 줄이기 위해 신체 온도를 32~34도로 유지하는 저체온 치료법이 도입됐으나 효과가 미약하고 제한적이며, 기대를 모았던 단일표적 뇌세포 보호 약물들은 약효 입증에 실패해왔다.

넬로넴다즈는 뇌졸중 후 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적 약물이다.

심정지 동물모델에 넬로넴다즈를 24시간 이내 투여할 경우 뇌세포 사멸을 현저하게 막는다는 연구 결과는 2011년 뇌병리 분야 최고의 국제 학술지 ‘Acta Neuropathologica’에 발표된 바 있다.

넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐고, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “넬로넴다즈가 8시간 이내에 혈관 재개통 시술을 받은 뇌졸중 환자 208명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 장애 개선 효과가 확인됐기 때문에 4시간 이내에 심폐소생술로 뇌혈관이 재개통되는 심정지 환자에서도 뇌손상 억제와 장애 개선 효과가 기대된다”고 말했다.

이어 “심정지 임상 2상에서 넬로넴다즈의 유효성이 확인되면 조기 시장 진입을 추진하면서 다국적 임상 3상을 진행할 것”이라며 “심정지 환자의 장애와 사망을 줄이는 최초의 뇌세포 보호 신약으로 개발할 수 있도록 힘을 모으겠다”고 강조했다.