GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)°¡ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡ ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS IIIA) ¡®GC1130A¡¯¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»ó 1»ó ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ¼(IND)¿Í ÆнºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤(Fast Track Designation)À» ½ÅûÇß´Ù°í 22ÀÏ ¹àÇû´Ù.
ÆнºÆ®Æ®·¢Àº FDA°¡ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ Å« ÁßÁõ Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ¾à¹° °³¹ßÀ» °¡¼ÓÈ Çϱâ À§ÇØ ¸¸µç Á¦µµÀÌ´Ù. ÆнºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é FDA¿Í ÁÖ±âÀûÀ¸·Î ¼ÒÅëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇýÅÃÀÌ ÁÖ¾îÁø´Ù.
À̹ø IND ¹× ÆнºÆ®Æ®·¢ ½ÅûÀ¸·Î MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ÀÎ ¡®GC1130A¡¯ÀÇ ÀÓ»ó°ú ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÇÑÃþ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» Àü¸ÁÀÌ´Ù. ȸ»çÃøÀº ¹Ì±¹À» ÇʵηΠ±¹³» ¹× ÀϺ»¿¡¼ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÒ °èȹÀ̸ç ÀÓ»ó 1»óÀ» ÅëÇØ ¡®GC1130A¡¯ÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼º µîÀ» Æò°¡ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ü³»¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ½É°¢ÇÑ ³ú¼Õ»óÀÌ ÁÖ¿ä Áõ»óÀÌ¸ç ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡ ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì Å©´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿À¸·Î MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ È¯ÀÚü³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼Ò(ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦)¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV, Intracerebroventricular injection)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT, Enzyme Replacement Therapy)¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ºñÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼ Áõ¸íµÈ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¹Ì±¹ FDA¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD)¿Í ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÀǾàÇ°(RPDD) ÁöÁ¤À» ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç ÃÖ±Ù À¯·´ EMA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ° (ODD) ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â "»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â Àü¼¼°è ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¸ÁÀÌ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¾ç»ç°£ Çù¾÷À» ÅëÇØ ½Å¼ÓÇÑ ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ¸·Î ½Å¾à °³¹ß¿¡ ´õ¿í ¼Óµµ¸¦ ³¾ °Í¡±À̶ó°í ¸»Çß´Ù.