한국화이자제약의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 급여에 재 도전한다. 

21일 약업계에 따르면 최근 한국화이자제약은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여를 재신청 했다.

빈다맥스는 2021년 초 첫 번째 급여 도전에서 목표한 필수약제 지정에 실패했다. 

이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA· Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전했지만 실패했다.

이어 2022년 4월에도 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했고, 7월에 소위는 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회는 '비급여' 판정을 받았다. 

한편 빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션 이다. 

ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전 오인, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 인식돼왔다.

빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구에서 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 지적했다.

손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "빈디맥스는 ATTR-CM 환자의 생존율 혜택을 제공하는 치료제인데, 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔다"면서 그럼에도 "급여가 안돼 '진단'을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 이어지고 있다"고 급여필요성을 지적했다.