GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발하고 있는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'를 국내서 1상 임상에 착수한다.  

10일 식품의약품안전처는 GC녹십자가 신청한 '산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자에서 뇌실내접근장치를 통해 재조합 사람 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A) 투여 후 안전성, 내약성, 유효성, 악동학 및 약력학 평가의 1상, 공개, 용량 증량 임상시험'에 대한 승인을 했다.

FDA(미국 식품의약국)는 지난 5월 1130A의 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인한 데 이어, 6월에는 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)한 바 있다.

이에 따라 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA로 부터 수시 상담 등의 지원을 받을 수 있게됐다.

앞서 GC녹십자는 "GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작한다"고 올 1월 밝힌 바 있다.

산필리포 증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발한다. 

뇌손상이 주요 증상으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증-희귀 질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용-개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 것 이다.

이는(ICV, Intracerebroventricular injection) 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 세계 최초로 적용, 일본서 품목허가를 받은바 있다.

또 "GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약"으로서 가능성을 인정받고 있다. 

2023년 FDA는 이를 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정, 올들어선 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받았다.

산필리포증후군에 대해 GC녹십자는 "아직 승인된 치료제가 없어 GC1130A 신약 개발에 속도를 높이겠다"고 밝혔다.