미국-일본, 발전위해 '신속허가'...불필요한 규제 정비해
기술 격차 극복 생태계 조성→국부펀드 등 필요한 상황
중대-희귀-난치, 세포·유전자치료 비용 '청구' 긍정적 효과
"생명의학 전공자에 단독 줄기세포 치료 과감히 허용해야"
▲성체 줄기세포의 모습(FDA자료). 관련 의과학자 들은 "줄기세포 치료로 질병의 대부분을 극복 할 수 있다"고 지적한다.
첨단재생의료치료제 시장 활성화를 위한 제도-정책이 필요한 것으로 지적되고 있다.
이 시장은 세계 100조규모인 것으로 조사되고 있지만, 우리나라는 짙은 '선글레스'를 벗지않고 있다.
16일 약업계에 따르면 국내에선 2001년 후 총 15개 품목의 세포치료제 제조허가 실적을 보유하고는 있지만, 2019년 4월 이후에는 국내 개발 품목허가 건수가 없는 휴면 상태 이다.
가장 최근의 국내허가는 2021년 3월 노바티스가 킴리아주를 품목허가 받은 후 총 4건의 수입 유전자치료제의 품목허가만 있을 뿐이다
세포-유전자 치료제는 노바티스가 2017년 CAR-T 세포·유전자치료제 킴리아를 개발한 이후 미국-EU를 중심으로 각국은 빠르게 허가하고 있다.
미국 FDA는 2020년 이후 2024년 4월까지 총 20개 제품 승인한데 이어 2024년 5월 이후 연말까지 4개 제품을 추가 허가할 것으로 보인다.
미국의 첨단재생의료치료제 개발·상용 활성화는 정부가 과감한 지원을 한 덕분이다.
특히 미국 정부는 새 치료법 개발과 첨단의약품 및 의료기기 개발 촉진을 위한 신속한 허가를 지원하기 위해 21세기 치료법을 2016년 제정-이 법을 통해 첨단재생의료치료제(RMAT)에 대한 정의와 범주를 신설하고 불필요한 규제들을 정비해나가고 있다.
RMAT은 의학에의 미충족 수요(Medical Unmet Needs)를 해결할 수 있는 재생의료치료제의 개발 가속화를 위한 제도, RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행 중인 신속 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있게 된다.
미국의 최근년 세포·유전자치료제 승인 증가는 FDA의 혁신 신약 허가 지원 제도 도입 등 우호적인 정책 덕분으로 보인다.
일본도 신속-안전한 재생의료 정보를 제공, 이의 보급 촉진을 위해 2013년 재생의료안전법을 제정한 바 있다.
이 방법은 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 입증된 중위험 및 저위험으로 분류된 치료기술 중 지역 재생의료위원회의 승인을 받은 경우 지정 의료기관에서 자유진료를 허용하고 있다.
미국은 또 2015년에는 혁신적인 치료방법이 필요한 질환 대상 의약품과 세계 최초로 일본에서 조기 개발-신청 의약품에 대해 우선-상담-심사하는 '사키가케' 지정 제도를 도입했다.
국내 이 분야 전문가로 꼽히는 범부처재생의료기술개발사업단 조인호 단장은 "우리나라는 재생의료 기술 중 성체줄기세포 기술은 선진국의 85% 수준이나, 세포-유전자치료제 기술은 선진국에 4~7년은 떨어져있다"고 봤다.
그는 "선도국 도약을 위해선 기술-마케팅-규제 등의 관점에서 정부의 혁신적 정책-지원 전략이 필요한, 절실한 상황"이라고 말했다.
우리나라는 2019년 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률을 제정, 2020년 8월부터 제도가 시행 중이긴 하다.
이어 2024년 2월엔 첨단재생바이오법 개정으로, 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회의 첨단재생의료 치료계획을 심의, 환자에게 지속적으로 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 했다.
곧 임상연구 대상의 확대, 중대-희귀-난치병 환자 대상 세포-유전자치료와 비용 청구가 가능해질 것으로 보이나.
'첨단재생의료'는 2022년에는 12대 국가전략기술로 선정, 헬스케어산업 게임체인저로 부상, 국가차원의 투자와 정책을 선언했지만 아직 과제가 너무 많다.
그러나 난제는 최근 국내 많은 벤처-중소기업들이 의욕은 있지만, 투자유치 및 임상시험 인허가의 현실적인 어려움이 따르자 국외로 기술이전 및 전략적 제휴 등을 통한 탈(脫) 한국을 모색하고 있다.
이 경우 핵심 기술이 싼값으로 해외로 유출되고, 결국 종주국이 종속국이 되는 상황이 예상돼 정부차원의 과감한 치료수단의 허가-지원 정책이 십한 것으로 지적되고 있다.
"특정의 전문연구자 에게 조건없는 무한지원 제도가 필요하다"는 지적이 나온다.
동경대학교 에서 생명의학을 전공 미국 등을 거쳐 현재 국내서 활동하고 이윤식 박사는 "연구자 책임 임상-제품화-제조사 연결하는 허가제도가 시급하다"면서 "엄청난 기술이 싼값으로 팔려나가고, 고가로 되사들이는(치료제) 현 여건의 개선이 절박하다"고 지적했다.
이에 대해 오홍근 박사(경희의대 졸.사이언스엠디뉴스 편집위원)도 "소규모 줄기세포 치료는 안전만 보장되면, 쉽게 할 수 있게 해야한다"고 지적했다.
오 박사는 이어 "생명의학에 대해 메디칼 닥터들과 보건 당국자의 응원이 필요하다"고 덧붙이기도 했다.
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