Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØ(085660)ÀÇ ¹Ì±¹ ÀÚȸ»çÀÎ ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿ÀÅ×Å©³î·ÎÁö(Matica Biotechnology Inc., ÀÌÇÏ ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À)°¡ Ú¸ ¹ÙÀÌ¿À±â¾÷ Â÷ÀÏÁî Å¥¾î(Child's Cure)¿Í ¹ÙÀÌ·² º¤ÅÍÀÇ Æ÷°ýÀû °³¹ß¡¤»ý»ê¿¡ ´ëÇÑ CDMO °è¾àÀ» Çß´Ù.
À̹ø °è¾àÀ¸·Î ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À´Â Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯġ·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ÇÊ¿äÇÑ °øÁ¤¡¤ºÐ¼®¹ýÀ» °³¹ßÇϰí, ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV9) º¤Å͸¦ »ý»êÇØ Â÷ÀÏÁî Å¥¾î¿¡ Á¦°øÇÑ´Ù.
Â÷ÀÏÁî Å¥¾î´Â ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À°¡ »ý»êÇÑ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º º¤Å͸¦ Ȱ¿ëÇØ GNAO1(³úº´Áõ), CDKL5 ¿¬°ü Áúȯ µî°ú °°Àº Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯÀÇ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
ÀÚÀÌ´© Á¶°¡´Ï(Jainu Jogani) Â÷ÀÏÁî Å¥¾î °øµ¿¼³¸³ÀÚ´Â "¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á °³¹ß¿¡ Àü¹®¼ºÀ» º¸À¯Çϰí ÀÖ°í, °íǰÁú ÀǾàǰÀ» »ý»êÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù"¸ç "¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À¿Í Çù·ÂÇØ Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯÀ» ¾Î°í ÀÖ´Â ¾î¸°À̵鿡°Ô ÇÊ¿äÇÑ Ä¡·á¹ýÀ» °³¹ßÇÒ ¼ö ÀÖ°ÔµÇ¾î ±â»Ú°Ô »ý°¢ÇÑ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
GNAO1´Â Áúº´°ü¸®Ã»¿¡ µî·Ï ÄÚµåÁ¶Â÷ ¾ø´Â Èñ±Íº´ÀÌ´Ù. ¿°»öü À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÏ°í ¹ß´Þ Áö¿¬°ú °æ±â, ºñÁ¤»óÀûÀÎ ¿îµ¿ ¾ç»óÀ» À¯¹ßÇÑ´Ù.
CDKL5´Â ¿ì¸®°¡ °¡Áö°í ÀÖ´Â ¾à 2¸¸°³ÀÇ À¯ÀüÀÚ Áß Çϳª·Î, ÀÌ À¯ÀüÀÚ¿¡ ÀÌ»óÀÌ ¹ß»ýÇÏ´Â °æ¿ì °æ·Ã ¹ßÀÛÀ» ºñ·ÔÇØ ´Ù¾çÇÑ Áõ»óÀÇ ½Å°æ¹ß´Þ ÁúȯÀ» ¾Î°Ô µÈ´Ù. Àü ¼¼°èÀûÀ¸·Î 4¸¸~6¸¸ ¸í´ç ÇÑ ¸í ²Ã·Î ¹ßÇàÇϸç, CDKL5 À¯ÀüÀÚÀÇ À̸§À» µû¼ CDKL5 ¿¬°ü ÁúȯÀ¸·Î ¸í¸íµÇ¾ú´Ù.
Æú ±è ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À ´ëÇ¥´Â ¡°Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϴµ¥ ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À°¡ º¸À¯ÇÑ CGT CDMO ±â¼ú·ÂÀ» Ȱ¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ¾î¼ ±â»Ú´Ù¡±¸ç ¡°¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À´Â ·¹Æ®·Î¹ÙÀÌ·¯½º, ·»Æ¼¹ÙÀÌ·¯½º, ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º µîÀÇ °ü·Ã ÀÚü Ç÷§ÆûÀ» °¡Áö°í ÀÖ¾î ºü¸¥ ½Ã°£¿¡ °íǰÁúÀÇ º¤Å͸¦ »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØÀº ¹Ì±¹ CGT CDMO ½ÃÀå ÁøÃâÀ» À§ÇØ ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À¸¦ ¼³¸³Çß°í, 2022³â Çѱ¹ ±â¾÷À¸·Î´Â À¯ÀÏÇÏ°Ô ¹Ì±¹ ÅØ»ç½ºÁÖ Ä®¸®Áö½ºÅ×À̼ǿ¡ CGT CDMO ½Ã¼³À» ÁذøÇß´Ù. CGTÀÇ ÇÙ½É ¿ø·áÀÎ ¹ÙÀÌ·² º¤ÅÍ(viral vector)¸¦ »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ´É·ÂÀ» º¸À¯Çϰí ÀÖ´Ù. 2023³â 6¿ù¿¡´Â ÀÚü ¼¼Æ÷ÁÖ ¡®¸¶Æ¼¸Æ½º¡¯¸¦ °³¹ßÇØ ¹ÙÀÌ·² º¤ÅÍ »ý»êÈ¿À²À» ³ô¿´´Ù. ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À´Â Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ¼öÁÖ¸¦ È®´ëÇÏ´Â µ¿½Ã¿¡ CDMO °ü·Ã °øÁ¤ ±â¼úÀ» °íµµÈÇÏ°í ¹ÙÀÌ·² º¤ÅÍ´Â ¹°·Ð ´Ù¾çÇÑ ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ »ý»ê±îÁö »ç¾÷¿µ¿ªÀ» È®ÀåÇϰí ÀÖ´Ù. Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØÀº ¸¶Æ¼Ä« ¹ÙÀÌ¿À ¿Ü¿¡µµ Çѱ¹ÀÇ ºÐ´çÂ÷º´¿ø GMP, ¸¶Æ¼Ä«¹ÙÀÌ¿À·¦½º, CGB(Cell Gene Biobank), ÀϺ» ¸¶Æ¼Ä«¹ÙÀÌ¿ÀÀçÆÒ µî ±Û·Î¹ú 5°³ »çÀÌÆ®¿¡ CGT CDMO³×Æ®¿öÅ©¸¦ ±¸ÃàÇß´Ù.