세계 최초의 폐동맥고혈압 증상억제치료제 '윈레브에어(소타터셉트)'가 곧 국내 허가될 것으로 보인다. 

17일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 윈레브에어의 안전성·유효성 검토를 마쳤으며 안전성·유효성 검토 에서 긍정의 결론을 내린 것으로 알려졌다.

윈레브에어는 지난해 1월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어, 4월에는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 적용으로 신속허가 절차가 진행되고 있는 것 이다.

올들어선 식약처의 허가, 심사평가원의 평가, 건보공단의 협상 등을 병행, 2차 '시범사업' 대상으로 지정됨에 따라 허가와 동시에 급여 평가를 밟고 있는 것 이다.

윈레브에어는 2024년 3월 미국 FDA와 2024년 8월 유럽 EMA에서 '성인 폐동맥 고혈압(Pulmonary Artery Hypertensin, PAH) 환자의 운동 능력 향상, WHO 기능 등급 개선, 임상 악화 사건 위험 감소를 위한 치료제'로 승인됐다.

이 약제는 재조합 'activin receptor IIA-Fc 융합 단백질(fusion protein)'로, 'activin A' 및 기타 'TGF-β 슈퍼패밀리 리간드'에 결합해 혈관 증식을 조절하도록 설계돼 있다.

기존 PAH 치료제가 주로 혈관 이완 및 혈류 역학적 개선에 초점을 맞췄다. 그러나 원레브에어는 병적 폐혈관 리모델링과 평활근 세포 증식 억제를 통해 PAH의 근본적 병태생리를 타겟팅 하는 기전을 가진 약물 이다.

폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압이 높아져 심장 기능 부전을 초래한다. 우리나라에서는 환자의 절반이 5년 이내 사망하는 것으로 통계되고 있다.

해당 영역에는 포스포디에스테라아제-5 억제제, 엔도테린 수용체 길항제 등 10여개 약물이 있지만 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용에도 심각한 '증상'에 시달린다.

한편 STELLAR로 명명된 3상 연구에서 소타터셉트는 위약 대비, 유효성이 확인됐다. 

임상은 환자에 소타터셉트와 위약군에 각각 1대 1로 배정, 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.

임상 결과, 소타터셉트는 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약은 1.4m 감소했다.

소타터셉트는 2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 다양한 복합 평가변수를 모두 달성한 환자는 38.9% 였는데, 이는 위약군 10 네 배 가량 긴 것이다.