오가노이드 기반 재생치료제 개발 혁신 기업 오가노이드사이언스(대표 유종만)가 장 질환 오가노이드 재생치료제인 ‘ATORM-C’의 제1상 임상시험계획승인(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.

이번 IND 신청은 식약처의 보완 요청 사항을 충실히 반영해 기존 제출 자료를 보강한 결과로, 오가노이드 치료제의 상용화를 위한 최종 관문을 넘기 위해 추진되었다. 오가노이드사이언스는 앞선 심사 과정에서 도출된 비임상자료보완 요구 사항을 바탕으로 추가 비임상 시험을 실시하였으며, 지난 11월 사전검토를 통해 추가 자료에 대한 긍정적인 검토의견을 확보한 바 있다.

이번에 임상 진입을 앞둔 ‘‘ATORM-C’는 기존의 세포치료제나 화학 약물과는 궤를 달리하는 차세대 재생치료제다. 환자의 장 조직에서 추출한 조직유래줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 ‘장 오가노이드’를 주성분으로 한다.

기존 치료제가 염증을 완화하거나 증상을 지연시키는 데 그쳤다면, ‘ATORM-C’는 손상된 장 점막 부위에 직접 이식되어 실제 장 상피 세포로 분화하고 조직을 재건한다. 즉, 장의 구조적·기능적 회복을 돕는 '근본적인 조직재생'을 목적으로 한다. 특히 환자 본인의 세포를 활용하는 자가유래 치료제 특성상 면역 거부 반응이 현저히 낮아, 안전성과 치료 효과 측면에서 높은 경쟁력을 기대할 수 있다.

오가노이드사이언스는 추가 실시된 비임상시험을 통해 투여된 오가노이드가 직접 손상된 조직에 생착해 손상된 장 점막 조직을 재생시키는 효과는 물론 크론병의 임상증상을 유의미하게 개선시키는 것을 확인했다.

특히 장 오가노이드가 손상된 장점막으로 분화하는 것을 직접 확인함으로써 차세대 줄기세포치료제로서의 오가노이드 가능성을 확인했다.

이번 ‘ATORM-C’ 임상시험은 국내는 물론 세계 최고 수준의 염증성 장질환(IBD) 전문 진료 및 연구 역량을 갖춘 염증성 장질환 센터를 보유한 서울아산병원에서 진행될 예정이다. 서울아산병원 염증성 장질환 센터는 크론병과 궤양성 대장염을 포함한 염증성 장질환 분야에서 풍부한 환자 코호트와 다수의 글로벌 임상시험 수행 경험을 보유한 국내 대표 전문 센터로, 본 임상을 통해 ‘ATORM-C’의 안전성과 초기 유효성을 과학적이고 엄격하게 검증할 계획이다.

유종만 오가노이드사이언스 대표는 “오가노이드 치료제는 새로운 영역의 의약품인 만큼, 규제 기관과의 긴밀한 소통을 통해 데이터의 완성도를 높이는 과정이 매우 중요했다”며, “이번 IND 재제출은 단순히 서류상의 보완을 넘어, 당사의 오가노이드 기술이 실제 의료 현장에 적용될 수 있는 임상적·기술적 성숙도를 갖추었음을 증명하는 계기가 될 것”이라고 강조했다.

오가노이드사이언스는 ‘ATORM-C’의 IND 승인 이후 신속하게 환자 투여를 개시할 수 있도록 임상시험 실시기관과 협력을 완료한 상태이다. 이번 장 치료제를 시작으로 침샘, 간, 자궁내막 등 다양한 장기 타겟의 오가노이드 파이프라인 상용화를 가속화해, 글로벌 재생의학 시장의 패러다임 전환을 이끄는 기업으로 도약하고자 한다.