실험단계 약물인 selumentinib가 유전적 질환으로 인해 생기는 흉한 양성 종양을 치료하는 데 효과적이라는 연구결과가 발표됐다. 

29일(현지시각) 헬스데이뉴스는 New England Journal of Medicine 최신호에 발표된 연구결과를 인용, 이같이 보도했다. 

미국 National Cancer Institute's Center for Cancer Research의 Brigitte Widemann 박사와 연구진은 희귀난치성 유전질환인 신경섬유종증 제1형인 어린이 24명을 대상으로 selumentinib로 치료했더니 17명의 아이들의 종양 크기가 줄어든 것으로 관찰됐다."고 말했다.

이 종양은 신체 어디에서든 생길 수 있고 종양이 자라면 통증, 장애를 유발하며 흉해진다고 연구진은 설명했다.

이 희귀질환이 발생한 아이들의 얼굴은 처음에는 균형인 것으로 보이지만 시간이 지나면서 좌우 불균형이 심해지고 호흡이나 말하기, 음식물을 삼키는데도 영향을 줄 정도로 종양이 커질 수 있다.

연구진은 selumetinib가 신경섬유종을 치료하는데 유용할 것으로 기대하고 연구를 실시했다.

실험실에서 실험쥐를 대상으로 한 연구에서 selumetinib는 종양 성장에 영향을 주는 신호 전달 경로를 방해하는 것으로 확인됐다.

또한 24명의 신경섬유종 어린이 환자들을 대상으로 진행된 phase 1 임상에서도 selumetinib를 하루 두번씩 복용케했다. 이 치료는 30개월동안 지속했다.

연구결과 24명 가운데 어린이 17명, 최소한 50% 이상의 아이들의 종양이 줄어들었다,

임상에서 가장 성공적은 사례는 골반과 엉덩이에 종양이 생겨 휠체어에 타야만했던 여자 어린이 환자였는데 이 아이의 종양 크기는 최소 50%이상 줄어들어서, 통증약물을 끊고 혼자 걸을 수 있었다.

이 임상은 2011년에 시작되었고 임상에 참여했던 어린이 환자들 대부분이 지금도 selumetinib 치료를 받고 있다.

부작용은 관리가 가능한 수준이었다고 연구진은 말했다.

Phase II도 이미 진행중이다.

이번 임상은 미국 국립암연구소(The National Cancer Institute)와 selumetinib의 제조사 AstraZeneca의 지원으로 실시됐다.