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희귀질환 '낭포성 섬유증' 치료제 최초 발견

미.이탈리연구진, 면역조절물질 'Zadaxin' 섬유증 결핍 수정과 염증 줄여
이미연 기자/minx3535@korea.com
승인 17-04-11 14:09 | 최종수정 17-04-11 14:58  
 

희귀질환인 낭포성 섬유증(cystic fibrosis)의 새로운 치료법이 개발됐다.

 

10일(현지시각) 메디컬뉴스투데이는 Nature Medicine 최신호에 발표된 연구결과를 인용, 이같이 보도했다.

 

낭포성 섬유증은 기관지 내에 비정상적으로 진하고 끈적끈적한 점액이 분비되어 호흡을 방해하고 폐가 점차 섬유화되는 희귀병이다.

 

미국과 전 세계적으로 수 만명이 앓는 질환으로 현재는 완치법이 없다.

 

미국 조지워싱턴 대학교와 이탈리아  Perugia 대학교 연구진은 "낭포성 섬유증 진행을 멈추게하고 치료해주는 새로운 약물을 발견했다."고 말했다.

 

낭포성 섬유증은 Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)이라는 단백질의 유전자 코드상 변이가 생겨 발생한다.

 

CFTR 는 폐속 소금과 물의 균형을 맞추는 chloride 활동을 조절하는 역할을 하는데 이 단백질의 변이가 낭포성 섬유증의 발생 원인인 것이다.


p.Phe508del 라는 낭포성 섬유증 변이는 CFTR 단백질을 너무 빠르게 분해시켜 chloride 투과율을 약하게 해서, 폐 염증을 일으킨다고 연구진은 설명했다.

 

이러한 낭포성 섬유증의 병리적 매커니즘을 알고 연구진은 몇가지 약물을 결합해 사용하는 것이 치료에 도움이 되는지를 알아보는 연구를 실시했는데 면역조절물질인 Thymosin alpha-1( Tα1)가 낭포성 섬유증 실험쥐의 조직 속 결핍을 올바르게 고쳐준다는 것을 알아냈다.

 

연구진은 " Tα1는 낭포성 섬유증의 대표적인 염증을 줄여줄 뿐 아니라 CFTR 단백질의 활동, 성숙도, 안정성도 향상시켜주었다."고 말했다.

 

Tα1는 현재 Zadaxin라는 이름으로 판매중이며 바이러스성 감염, 면역결핍질환, 에이드 치료목적으로 35개국에서 승인되어 15세이상에 사용되고 있다. 

 
 
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