노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나’ 복용을 중단한 환자들 중 절반 이상이 주요 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response)을 유지해 48주간 ‘기능적 완치’ 가능성을 확인했다는 결과가 혈액암 분야의 권위 있는 학술지인 루케미아(Leukemia)지 온라인 판에 게재되었다. 

기능적 완치(TFR, Treatment Free Remission)란 환자가 약물 치료를 중단한 이후에도 재발 없이 분자학적 반응(이하 MMR, Major Molecular Response, BCR-ABL≤ 0.1%) 혹은 깊은 분자학적 반응(DMR, Deep Molecular Response)을 유지하는 것을 의미한다.

루케미아지에 실린ENESTfreedom  연구는 타시그나를 1차 치료제로 2년 이상 복용하여 MR4.5(MR, Molecular Response)를 달성한 215명의 환자 중, 1년 간의 타시그나 복용 기간 동안 깊은 분자학적 반응을 지속적으로 유지한 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자(이하 Ph+CML) 190명을 대상으로 48주간 투약중단을 관찰한 임상 2상 연구다.

연구의 1차 평가지표는 타시그나 치료 중단 48주째에 주요 분자학적 반응을 달성한 Ph+CML 환자 비율이었다. 연구 결과, 48주간 약물 치료를 중단한 환자들의 절반 이상인 51.6%(98/190명)가 MMR 획득 혹은 그 이상의 반응을 유지하여 기능적 완치의 가능성을 보였다(95% CI, 44.2%-58.9%).

기존의 다른 연구와 비교하여 치료 중단 전 치료 기간의 중앙값이 3.6년으로 비교적 짧은 것을 고려할 때 임상적으로 중요한 결과라 볼 수 있다.

또한, 2차 평가지표 분석에 따르면1 MMR 손실 이후 타시그나 투약을 재개한 86명의 환자들 중 85명(98.8%)이 MMR을, 76명(88.4%)이 MR4.0을 회복했다. 연구 기간 동안 가속기나 급성기로 진행된 환자는 없었으며, 삶의 질은 48주간의 치료제 복용 중단 기간과 재투여 기간에서 유사하게 나타났다.

ENESTfreedom은 타시그나 치료를 통해 깊은 분자학적 반응을 달성한 환자에서 기능적 완치 가능성을 확인한 최초의 연구 결과다. 이번에 발표된 논문에 따르면, 환자들은 주로 투약중인 약제 부작용 완화, 건강관련 삶의 질 개선, 임신 시도 등을 위해 약물 복용 중단을 원하는 것으로 나타났다.

그러나 아직까지 임상시험 이외에 독단적으로 약물 복용을 중단해서는 안 되며, 치료 중단을 위한 임상 시험에는 반드시 ‘분자학적 반응 모니터링’을 주기적으로 실시하여 유전자 수치 변화를 감지해야 한다.