À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ÃâÇ÷¼º Áúȯ ȯÀÚ 10¸íÀ» Ä¡·áÇÏ´Â µ¥ ¼º°øÇß´Ù´Â ¿¬±¸°á°ú°¡ ¹ßÇ¥µÆ´Ù.
À̹ø ¿¬±¸°á°ú´Â °ªºñ½Î°í Áö·çÇÑ Ç¥ÁØ Ä¡·á¹ý ¾øÀ̵µ Ä¡·á°¡ °¡´ÉÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©Áà ÁÖ¸ñ¹Þ°í ÀÖ´Ù.
6ÀÏ(ÇöÁö½Ã°¢) Çコµ¥ÀÌ´º½º´Â New England Journal of Medicine ÃÖ½ÅÈ£¿¡ ¹ßÇ¥µÈ ¿¬±¸°á°ú¸¦ Àοë, ÀÌ°°ÀÌ º¸µµÇß´Ù.
Ç÷¿ìº´(hemophilia)Àº X ¿°»öü¿¡ ÀÖ´Â À¯ÀüÀÚÀÇ ¼±Ãµ¼º, À¯Àü¼º µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ Ç÷¾× ³»ÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ(ÇǸ¦ ±»°Ô ÇÏ´Â ¹°Áú)°¡ ºÎÁ·ÇÏ°Ô µÇ¾î ¹ß»ýÇÏ´Â ÃâÇ÷¼º ÁúȯÀ» ¸»ÇÑ´Ù.
¹Ì±¹ Children's Hospital of PhiladelphiaÀÇ Lindsey George ¹Ú»ç¿Í ¿¬±¸ÁøÀº " À̹ø ¿¬±¸¿¡¼ Ç÷¿ìº´(hemophilia B) ³²¼º 10¸í¿¡°Ô ÇѹøÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ »îÀ» ¹Ù²Ü¸¸Å ±ØÀûÀÎ º¯È¸¦ °¡Á®´ÙÁá´Ù. À̵éÀº Á¤»óÀûÀÎ ÀÏ»óÀ¸·Î µ¹¾Æ°¥¸¸Å È¿°ú¸¦ º¸¾Ò´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ´Â Ãʱ⠰á°úÀ̹ǷΠº¸´Ù ´ë±Ô¸ðÀÇ ÀÓ»óÀÌ ÇÊ¿äÇÏ´Ù."°í ¸»Çß´Ù.
À̹ø ¿¬±¸´Â Spark Therapeutics»ç¿Í Pfizer»çÀÇ Áö¿øÀ¸·Î ½Ç½ÃµÆ´Ù.
À̹ø ¿¬±¸¿¡¼ ¿¬±¸ÁøÀº Ç÷¿ìº´(hemophilia B) ³²¼º 10¸íÀÇ °£¿¡ °¢°¢ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á 1ȸ ¿ë·®À» ÁÖÀÔÇß´Ù. °£Àº Ç÷¾×ÀÌ Á¤»óÀûÀ¸·Î ÀÀ°íµÇµµ·Ï ÇÏ´Â factor IX ´Ü¹éÁúÀ» »ý»êÇس»´Â À§Ä¡´Ù.
À¯ÀüÀÚ Ä¡·á 1ȸ ¿ë·®¿¡´Â ÀÚ¿¬ÀûÀ¸·Î »ý±â´Â Ç÷¾× ÀÀ°í ÀÎÀÚ IX-Paduaº¸´Ù 8¹è¿¡¼ 10¹è °ÇÏ°Ô ¸¸µé¾îÁöµµ·Ï ÄÚµåÈµÈ À¯ÀüÀÚÀÇ ' »ýü°øÇÐÀû ÆäÀ̷εå(payload)'°¡ ÇÔÀ¯µÇ¾î ÀÖ´Ù.
ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº 10¸íÀÇ È¯ÀÚ ¸ðµÎ È¿°ú¸¦ º¸¾Ò°í Ç÷¿ìº´ ÁßÁõ ¹üÀ§¿¡¼ ¹þ¾î³µÀ¸¸ç ÀÌÀü¿¡ ÀÖ´ø Áö¼ÓÀûÀÎ ÃâÇ÷°ú °üÀýÀÇ ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø¾îÁ³´Ù.
10¸í °¡¿îµ¥ 8¸íÀº Ãß°¡ Ç¥ÁØ Ä¡·á°¡ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê°ÔµÆ°í 10¸í °¡¿îµ¥ 9¸íÀº À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº ÈÄ ÃâÇ÷À» °æÇèÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
ÀÌµé °¡¿îµ¥ ¾Æ¹«µµ ½É°¢ÇÑ ÇÕº´ÁõÀº ¾ø¾ú´Ù.
¿¬±¸ÁøÀº Ç÷¿ìº´ A ȯÀÚµéÀ» ´ë»óÀ¸·Îµµ ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ È¿°úÀûÀÎÁö¸¦ ¾Ë¾Æº¸´Â ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÒ °ÍÀ̶ó°í ¹àÇû´Ù.