FDA가 유전성 질환인  hATTR 아밀로이드증(hereditary ATTR amyloidosis) 환자의 말초신경병증을 치료하기 위한 목적으로 Alnylam Pharmaceuticals사의 '파티시란(patisiran, 제품명 Onpattro 사진)을 승인했다.

11일(현지시각) 로이터 통신은 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

파티시란은 RNA 간섭(RNA interference) 치료제로, 이번 FDA 승인은 최초로 RNA간섭 기술이 완성됐음을 인정 받았다는 의미를 가진다.

'hATTR 아밀로이드증'이란 전세계적으로 환자 수가 5만여명, 생명유지 기간이 2년반~15년 수준인 희귀병이다.

주로 간에서 생성되는 TTR(transthyretin) 돌연변이로 인해 비정상적인 단백질이 팔, 다리, 심장 등에 축적돼 난치성 말초감각신경병증, 자율신경병증 또는 심근병증을 유발한다.

파티시란은 TTR을 표적으로 하는 RNAi 치료제다. TTR 단백질 관련 mRNA 생성을 사전에 차단하도록 설계됐다.

표적 mRNA를 억제함으로써 말초 조직에서 TTR 아밀로이드 침전물을 방지하고, 잠재적으로 조직의 기능을 회복시키는 것을 돕는다.

FDA는 "환자 225명을 대상으로 한 임상서 파티시란의 효능을 확인했다.  파티시란을 투여 받은 환자는 근력과 감각, 혈압, 심박수, 소화 등에서 다발성신경병증의 측정 결과가 더 좋았다"고 밝혔다.