▲계약 체결 후 기념촬영(왼쪽 녹집자 허은철 대표이사 사장, 오른쪽 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠의 대표 ) 

GC녹십자가 일본에 뇌실투여 제형의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’을

기술수출 한다.

4일 GC녹십자는 어제(3일) 일본의 클리니젠(Clinigen K.K.)사에 관련 기술수출 계약을 체결했다고 밝혔다.

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다”고 말했다.

이어 "새 치료 환경과 기회 제공을 통해 환자들의 삶에 실질적인 변화를 만들기 위해 우리는 계속 노력 할 것”이라고 말했다.

클리니젠사는 영국에 본사를 둔, 특수의약품의 상업화에 주력하는 제약사로 일본 등 전세계 11곳에 망(網/지사)을 두고 있다.

이번 계약에 따라 녹십자의 클리니젠은 일본 내에서 ‘헌터라제 ICV’의 개발 및 상업화하는 독점권을 갖는다.

GC녹십자는 상업화 후 판매 수익에 대한 로열티를 받게되는데, 계약금과 마일스톤은 양사가 비공키로 했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소가 결핍돼 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환 이다.

남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생, 국내에는 70여 명, 일본에는 150여 명의 환자가 있으며, 전 세계적으로 약 2,000여 명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정되는 희귀 질환이다.

'헌터라제 ICV'의 향후는 ?

머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형.

상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.

뇌실 투여 제형은 헌터증후군의 미충족 수요(unmet need)에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 큰 것 이다.

뇌실투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다.

헌터증후군 중증 환자의 삶의 질을 크게 개선하는 데 기여 할 것으로 기대를 모르고 있다.

일본에서의 ‘헌터라제 ICV’ 임상 1, 2상에서는, 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS, Heparan sulfate)이 크게 감소하는 것으로 나타났다.

이 임상은 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 연구자 주도다.

나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 일본 클리니젠의 대표는 "이번 GC녹십자와의 제휴로 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 된 것은 의미가 크다”며 기대를 나타냈다.  이어 "환자들의 삶의 큰 변화를 줄 것으로 기대한다”고 밝혔다.

일본 클리니젠은 올해 안에 일본 허가당국에 품목허가를 신청할 계획 이다.