SK플라즈마가 ‘혈액제제’ 전문기업 이미지를 벗고 희귀난치성질환 영역으로 사업을 확대, 재편키로 했다.

SK플라즈마(대표이사 김윤호)는 지난해부터 티움바이오(이하 티움), 한국투자파트너스(이하 한투파)와 진행한 희귀난치성 질환 사업 투자 프로젝트를 본격화 한다고 13일 밝혔다.

SK플라즈마는 지난 해 유상증자를 통해 SK디스커버리, 티움, 한투파로부터 1,100억원의 투자를 유치하고, 이 자금을 바탕으로 희귀난치성 질환 분야 신약 파이프라인 확보를 위해 NRDO (No Research Development only) 조직을 가동해 왔다.

NRDO는 기초 연구, 후보물질 탐색 등 R단계의 연구(Research)부터, 임상을 중심으로 하는 D단계의 개발 (Development)까지 의약품 개발의 전 과정을 제약사가 직접 수행하는 전통적인 신약 개발 R&D 활동과 달리, 외부에서 발굴·개발 중인 신약 후보물질을 도입해 상용화 연구·개발에 집중하는 새로운 R&D 전략이다.

SK플라즈마는 투자 유치 직후 NRDO 추진을 위한 전담 조직과 전략적 투자자가 함께 참여하는 연구개발위원회를 신설하고 국내외 바이오 벤처 등이 진행하고 있는 희귀난치성질환 분야 신약후보물질에 대한 검토 작업을 진행해 왔다.

SK플라즈마는 NRDO 첫번째 프로젝트를 큐로셀이 진행하고 있는 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포, Chimeric antigen receptor T cell) 치료제로 선정하고, 이에 따라 최근 큐로셀이 진행한 기업공개 사전 투자유치(Pre-IPO)에서 전략적 투자자 (Strategic Investor, SI)로 참여했으며, 향후 전략적 투자자로서 큐로셀과 CAR-T 치료제에 대한 국내외 사업화를 공동으로 추진키로 했다.

CAR-T세포치료제는 환자 면역세포를 분리해 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거친 후 환자에게 다시 투여하는 첨단 항암세포치료제다. 항암면역치료제는 환자 면역 기능을 활성화시켜 암을 치료하기 때문에 상대적으로 부작용이 적은 것으로 알려져 있으며, 특히 CAR-T 치료제는 지금까지 치료제보다 높은 치료 효과가 나타나 “꿈의 항암제”로 불린다.

양사는 기존 환자 본인의 면역 세포를 활용하는 △자가 유래 △혈액암 타겟의 치료제를 넘어, 기부자 등 타인의 세포를 기반으로 하는 △동종 유래 △고형암 타겟 치료제 등 한 차원 높은 CAR-T 기술 개발까지 협력 분야를 넓혀갈 예정이다

SK플라즈마 관계자는 “큐로셀이 개발하고 있는 CAR-T 치료제는 기존 기술로 치료가 불가능한 암환자분들의 회복, 완치를 가능하게 하는 혁신적인 신약으로, 사회적 의미 등 여러 요소를 종합적으로 검토한 결과 회사가 추구하는 방향과 일치하는 프로젝트로 판단했다”며 “큐로셀과 긴밀한 협업을 통해 CAR-T 치료제의 성공적인 개발, 사업화를 추진해 CAR-T치료제를 SK플라즈마의 향후 핵심 바이오 신약 파이프라인으로 육성할 것”이라고 밝혔다.

희귀난치성 질환의 경우 5천∼8천여 종에 달하는 것으로 보고되지만, 정확한 치료법이나 공식 허가된 치료제는 일부에 불과한 것으로 알려졌다. 국내에도 80만명이 넘는 환자가 희귀난치성 질환을 앓고 있는 상황이지만, 대다수 환자는 근원적 치료 대신 질환으로 발현하는 증상을 완화하거나 억제하는 형태의 치료를 지속적으로 받아야 하는 실정이다.

BCC 리서치에 따르면 전 세계 희귀난치성 질환 치료제 시장은 지난해 기준 1,908억 달러에 달하는 것으로 추산되고 있으며, 2026년까지 2,482억 달러, 연평균 5.4% 성장할 것으로 전망된다.

SK플라즈마는 NRDO 조직을 중심으로 신약 후보물질을 빠르고 면밀히 검토해 신약 후보물질을 발굴하고, 파트너 업체와 긴밀한 협력을 통해 희귀난치성 질환 치료제 파이프라인을 점진적으로 늘려 나간다는 방침이다.

SK플라즈마 김윤호 대표(사진)는 “희귀난치성 질환의 경우 경제적 가치를 떠나 치료제가 없어 평생 고통을 감내해야 하는 수많은 환자분들의 고충을 덜어드릴 수 있다는 점에서 의미가 큰 분야”라며 “NRDO 중심의 R&D 전략을 통한 신약 후보물질을 지속적으로 발굴해 희귀난치성 질환 분야 전문 제약사로 거듭날 것”이라고 설명했다.

한편, 큐로셀은 2016년 설립된 면역세포치료제 전문 기업으로 지난 해 2월 국내 최초로 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종 성인 환자를 대상으로 진행하는 ‘CD19 CAR-T세포치료제(CRC01)’의 임상시험을 허가를 받고 삼성서울병원에서 100여명을 대상으로 1상 임상을 진행하고 있다. 또 대전 국제과학비즈니스벨트 거점지구 둔곡지구에 2023년 완공을 목표로 국내 최대 규모 CAR-T 치료제 전용 GMP 공장을 건설 중이다.