레드힐 바이오파마(RedHill Biopharma Ltd., Nasdaq: RDHL)가 3월 1일, 미국 지역이 환자의 대부분(61명 중 60명)을 차지하고 남아프리카 공화국 사례가 포함된 비입원 유증상 코로나19 환자 대상 하루 1회 경구용 치료제인 RHB-107(성분명: 우파모스타트)의 임상 2/3상 연구 중 임상 2상 부분에서 긍정적인 탑라인 결과가 나왔다고 발표했다.

레드힐에 따르면 효능 검사를 목적으로 하진 않았으나, 해당 연구에서는 코로나19로 인한 입원이 위약대조군의 15%(20명 중 3명, nominal p-value=0.0317)와 비교해 RHB-107 치료군에서는 0명을 기록해 100% 감소를 달성하는 유망한 효능 결과가 나타났다.

또한 새로운 중증 코로나19 증상을 보고한 경우가 RHB-107 치료군에서는 환자 1명(2.4%, 41명 중 1명)을 기록하면서 87.8% 감소를 보인 반면, 위약대조군은 환자의 20%(20명 중 4명)에서 새로운 코로나19 관련 중증 증상이 나타났다고 전했다.

해당 연구는 1차 평가 변수를 충족하면서, RHB-107의 우수한 안전성 및 내약성 프로필을 입증했다. 환자군은 질병의 베이스라인 증세, 위험 요인 및 백신 접종 여부를 고려해 고르게 안배됐다. 또한 환자들에 대해 구체적인 바이러스 변종에 대한 검사를 실시해(2021년 11월 12일 최종 환자 무작위 배정 실시), 차세대 염기서열 분석(NGS) 시행 환자의 62.5%에서 발견된 델타종이 우세종인 것으로 나타났다.

 
레드힐의 의학담당 디렉터인 테리 플라세(Terry F. Plasse) 박사는 “전반적으로 샘플이 소규모였음에도 불구하고 이처럼 유망한 효능 결과를 달성한 것이 인상적이다. 이러한 효능 결과에 1차 평가 변수였던 우수한 안전성 및 내약성을 성공적으로 충족하고 편리한 하루 1회 복용법까지 어우러지면서, 경구용 치료제인 RHB-107은 코로나19의 경과 초기 외래 환자에게 증세를 완화하고 질병의 진행 및 입원을 예방할 수 있는 상당한 장점을 지닌 치료제로서 자리매김하게 됐다." 며 "코로나19의 초기 치료용 옵션이 제한적인 상황을 고려할 때, 우리는 규제당국과의 추가적인 논의가 필요하지만 RHB-107의 개발에 박차를 가하고자 한다”고 말했다.

이어서 “중요한 점은 RHB-107은 인체 세포 인자를 표적으로 삼기에 스파이크 단백질의 변이에 관계 없이 고유의 작용을 유지할 것이며, 따라서 변이에 관계 없는 이상적인 치료 옵션이 될 가능성이 높다”고 밝혔다.

이번 연구는 RHB-107에 대한 임상 2/3상 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 평행군 비교 임상 연구(NCT04723527)로, 코로나19 경과 초기 유증상 환자를 대상으로 비입원 환자군에 처방 및 사용될 수 있는 하루 1회 경구용 치료제를 통한 치료를 평가하는 것이 목적이다.

해당 연구 중 임상 2상 부분은 용량 설정에 대한 안전성을 평가하고 파트 B에서 진행되는 효능 평가에 사용될 파라미터에 대한 사전 평가를 제공하기 위해 설계되었다. 총 61명의 환자가 파트 A에 참여해 1:1:1로 무작위 배정되어 두 가지 용량의 RHB-107 중 하나 혹은 대조용 위약을 투여 받았다.

해당 연구의 다음 단계는 데이터 제출 및 감독당국과의 논의 후 진행될 예정이다.