HLB테라퓨틱스의 교모세포종 치료제(개발중) 신약 ‘OKN-007’이 FDA(미국식품의약국)로 부터 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 소아 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용’ 승인을 받았다.

18일 HLB테라퓨틱스에 따르면 ‘동정적 사용’은 FDA에서 장기간 생명 위협, 중증 환자에 대한 적절한 치료제가 없어, 개발중인 신약 치료제 ‘OKN-007’의 사용을 허가받았다.

이 약물은 미국 오클라호마 대학(University of Oklahoma) 어린이병원 전문의인 맥널(Rene McNall) 박사의 제안으로 ‘동정적 사용’이 뤄졌다.

맥널 박사에 다르면 재발성 산재적 내재성 뇌교종 환자를 대상으로 지난 달 OKN-007의 첫 투약을 시작, 1개월 동안 특별한 부작용이 관찰되지 않았다. 이달 중 두 번째 환자에게 투여될 예정이다.

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사인 오블라토가 개발 중인 OKN-007은 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 임상 2상을 진행중이다.

회사는 OKN-007은 교모세포종외에 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서도 효과가 확인돼 소아희귀질환인 산재적 내재성 뇌교종 치료제로 적응증을 확대해 나갈 계획임을 밝혔다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암. 5세~10세 사이의 어린아이에게서 주로 발병한다.

환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과한 위기 질환이다.

증상은 균형감각 이상과 두통을 일으키며, 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지고, 심하면 시력까지 잃는 것으로 보고되고 있다.

HLB테라퓨틱스의 안기홍 대표는 “항암신약 후보물질 OKN-007을 교모세포종에 이어 산재적 내재성 뇌교종으로 확대할 수 있는 가능성이 확인됐다”면서 “환자 투여를 통해 추가적으로 데이터를 축적, 치료 효과를 검증해 갈 것”임을 밝혔다.