▲(왼쪽부터)에이치이엠파마 CTO 빌헬름 홀잡펠,에이치이엠파마 CEO 지요셉 

에스바이오메딕스(공동대표 김동욱, 강세일)는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)의 임상 시험을 위해 연세대 의대 세브란스병원 IRB IRB(Institutional Review Board, 의학연구윤리심의위원회) 심의를 진행하였으며, 최근 기관의 최종 승인을 받아 임상에 돌입한다고 13일 밝혔다.

본 임상연구는 연세대 의대 세브란스병원 신경외과와 신경과가 공동으로 주도하며 참여를 희망하는 대상자는 선정 및 제외 기준 해당 여부를 확인하는 스크리닝 과정을 통해 임상시험에 참여하게 된다. 

총 12명의 환자를 대상으로 1/2a상 임상시험이 계획되어 있으며 치료제 투여 후 2년간 안전성 및 탐색적 유효성을 확인할 예정이다.

배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병치료제로는 아시아 첫 임상시험으로 지난 1월 식품의약품안전처로부터 임상 허가 받은 바 있으며, 최종 임상실시기관인 세브란스병원 IRB 승인을 받게 됨에 따라 4월부터 임상 개시 및 환자 투여가 시작될 예정이다. 이에 따라 현재 임상시험 대상자를 모집 중이다.

배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병치료제 임상시험은 최근 미국 블루락 테라퓨틱스(BlueRock therapeutics) 사에서 개시된 바 있으며 현재 국내 본 연구팀과 유럽 연구팀들이 선두그룹으로 경쟁 중이다. 

기존 치료법인 레보도파 등 약물요법과 뇌심부자극술은 증상 완화법으로, 이미 손상된 도파민 신경세포를 재생하거나 지속적인 도파민세포의 사멸을 막지는 못하기 때문에 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다. 따라서, 본 임상 연구에서 안전성 및 유효성이 입증된다면 근본적 도파민 세포 재생치료제로서 파급효과가 클 것으로 예상된다.

IRB 승인을 통해 본격적으로 임상연구를 개시하게 된 파킨슨병 세포치료제 A9-DPC는 에스바이오메딕스가 보유한 TED 원천기술(배아줄기세포의 신경분화 표준화기술)을 이용하여 개발되었으며, 세포치료제 제조를 위한 분화 기술은 유전자 유입이나 변형없이 배아줄기세포로부터 높은 수율로 중뇌 도파민 신경전구세포를 대량 생산할 수 있다는 특징을 가지고 있다. 에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발과 관련하여 국내외 특허들을 다수 확보하고 있다.

조명수 연구소장은 “본 세포치료제의 안전성은 설치류 비임상시험을 통해 확인되었으며 인간과 가장 유사한 원숭이 파킨슨병 모델을 이용한 행동개선 및 PET-CT 시험결과에서 유효성 및 치료 기전이 검증되어 임상시험에서도 안전하고 우수한 효과를 기대하고 있다”고 밝혔다.

최고기술책임자인 김동욱 대표(연세대 의대 생리학 교수 겸임)는 “파킨슨병 관련 최고의 드림팀이 임상을 맡게 되었다”며 “본 임상연구를 통해 나타나는 결과를 바탕으로 해외 전문 파트너 기업들과 협력하여 글로벌 임상 또한 추진할 계획이다”라고 밝혔다.