AI기반 R&D 플랫폼 ‘제이웨이브’로 발굴…비임상 동물모델 첫 공개

표준 FLT3-BCL-2 억제제 내성 극복 확인…AML 유망 치료옵션 기대

 기존 AML내성 극복 가능한 새 작용기전 가진 혁신적 신약 후보 물질 

▲C&C신약연구소가 2025년 미국암연구학회(AACR)에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 포스터 발표하고 있다.

 

C&C신약연구소는 미국 시카고에서 열리고 있는 ‘2025년 미국암연구학회(AACR 2025)’에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 STAT5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다.

29일 C&C신약연구소에 따르면 AACR(American Association for Cancer Research)은 암 분야 세계 최대 규모의 학술대회로, C&C신약연구소는 이번 발표를 통해 STAT5/STAT3 이중 억제제의 작용기전과 비임상 효능 데이터를 최초 공개하며 글로벌 기술 제휴 가능성도 함께 모색했다.

이번에 공개한 CNC-01은 STAT5 및 STAT3 단백질을 선택적이고 직접적으로 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 AML 치료제의 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 작용기전을 가진 혁신 신약(First-in-Class) 후보물질이다. 

AACR 2025에서 발표된 비임상 연구 결과에 따르면, CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 다양한 내성 모델에서 기존 표준 표적치료제인 FLT3 억제제 대비 우수한 종양 성장 억제 효과를 보였다.

또한, 기존 AML 표준치료제로 사용중인 BCL-2 억제제에 반응하지 않는 AML 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 종양 억제 효과를 나타냈으며, BCL-2 억제제와의 병용 투여 시 치료 효과가 더욱 향상되었다. 특히, 단독 및 병용 시험 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)에 해당하는 종양 반응이 관찰되었다.

생존 기간 분석 결과에서는 CNC-01 단독 투여군이 BCL-2 억제제 대비 우수한 생존 연장 효과를 보였으며, 병용 투여군은 실험 종료 시점까지 절반 이상이 생존하여 중앙 생존 기간(median survival)에 도달하지 않는 등 단독 및 병용 모두에서 뛰어난 항암 효능이 입증되었다. 

C&C신약연구소 관계자는 “AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환이며, 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야”라며 “C&C신약연구소의 STAT5/3 표적 타깃 물질은 혁신적인 이중 억제 작용을 기반으로 비임상에서 우수한 효능을 확인했으며, 향후 글로벌 파트너십 및 기술이전을 통해 임상 개발을 추진해 나갈 것”이라고 말했다.

한편, 해당 물질은 JW의 인공지능(AI) 기반 신약 연구개발(R&D) 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴됐으며, 2023년 국가신약개발사업 과제로 선정되어 연구비 지원을 받아 개발 중이다.

▲C&C신약연구소가 28일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 ‘AACR 2025’에서 급성골수성백혈병 치료제로 개발 중인 STAT5/STAT3 이중 억제제 후보물질 CNC-01의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다. 

■ C&C신약연구소는 ?.

C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 국내 최초 한-일 합작 바이오벤처 이다. 

2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다. 2006년부터 자체 연구 과제를 수행한 C&C신약연구소는 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI(인공지능)·딥러닝(기계학습) 기술을 더한 R&D 플랫폼을 통해 혁신신약(First-in-Class) 후보물질을 발굴하고 있다. 

현재 종양, 면역질환을 적응증으로 하는 총 8종의 신약 파이프라인을 확보하고 있으며, 특히 세포의 성장과 변이, 증식 등을 조절하는 STAT(1~6) 단백질 타깃의 신약 탐색연구에 집중하고 있다.

■ 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)과 시장은 ?.

AML은 백혈병 중 발병률이 가장 높지만 재발율과 기존 약물에 대한 저항성이 높은 난치성 혈액암이다. 

혈액을 타고 전신으로 이동하기 때문에 진행이 빠르고 다른 장기로 전이될 가능성도 높다. 

현재 시타라빈(Cytarabine) 제제 화학요법과 베네토클락스(Venetoclax) 성분 치료제가 표준치료제로 사용되고 있으며 재발 및 저항성 AML의 경우 길테르티닙(Gilteritinib) 성분 등의 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 치료제가 처방되고 있다.

DRG데이터보고서에 따르면 지난 2021년 13억5500만 달러 규모였던 글로벌 AML 치료제 시장은 연평균 10% 이상의 성장세를 보이며 2031년 33억2300만 달러 규모로 확대될 전망이다.