한국아스트라제네카㈜(대표이사 전세환)는 24일 웨스틴 서울 파르나스 모카홀에서 울토미리스®주(성분명: 라불리주맙)의 비정형 용혈성 요독증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, 이하 aHUS) 급여 기준 완화를 기념하는 기자간담회를 개최했다고 밝혔다.

이번 간담회는 지난 1월 울토미리스®주의 aHUS 급여 적용에 이어, 10월 1일자로 급여 기준이 완화되면서 환자들의 치료 접근성이 한층 더 개선된 것을 기념하기 위해 마련됐다. aHUS는 보체 시스템의 과활성화로 ‘혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, 이하 TMA)’을 유발하는 희귀질환으로, 치료 지연 시 말기신부전으로 이어질 수 있다. 그럼에도 불구하고 그간 환자들은 까다로운 급여기준으로 aHUS 사전심의제도 시행 이래로 18%의 평균 승인율(2018년 7월 ~ 2025년 8월까지의 심의사례기준)을 보여 치료 적기를 놓치는 경우가 적지 않았다.

이번 개정안은 aHUS 환자의 진단 및 투여 요건을 확대하여 치료 지연을 최소화했고, 급여치료 효과평가(일명 모니터링)를 명확하게 해 치료 지속성을 기대할 수 있다.

첫째로 TMA 활성 여부를 판단하는 혈액학적 기준이 5개 지표 중 혈소판 감소를 포함한 3개 이상 충족으로 명확히 정리됐다. 둘째, ADAMTS-13 활성 10% 이상을 포함한 투여대상 기준을 충족하는 경우 급여를 인정하며, 검사 결과 확인 전이라도 혈소판 수 30×10⁹/L 이상이면 사전신청서 제출 후 즉시 투여가 가능하고 심의 결과 통보 전까지 투여분을 요양급여로 인정한다. 이는 응급 상황에서 치료 시작을 지체 없이 결정할 수 있도록 ‘즉시 치료’ 통로를 제도적으로 보장한 변화다.

셋째, 치료시작 2개월 시점 및 이후 치료시작 6개월마다 표준화된 모니터링으로 효과를 평가하고, 혈액학적 수치 정상화와 신장기능 개선이 6개월간 지속되거나 반대로 유지 기준을 충족하지 못하는 경우 등 명확한 중단 기준을 제시해 투약 예측 가능성과 환자 안전성을 높였다. 넷째, aHUS로 인한 말기 신부전으로 신장이식 진행 시, 이식 전후에 치료가 필요한 경우 사례별로 인정하도록 명시되어 새로운 치료 경로가 생겨났다. 또한 솔리리스®주에서 울토미리스®주로의 교체투여에 대한 급여 인정 기준도 명확히 규정해 임상 현장의 약제 선택권을 넓혔다.

이날 간담회에서 김명규 고려대학교 안암병원 신장내과 교수는 “aHUS는 짧은 시간에 말기신부전 및 장기 손상으로 악화될 수 있기 때문에 치료 타이밍이 예후를 좌우한다”며, “이번 급여 기준 완화로 aHUS의 치료 환경이 개선되었고 고위험군의 지속투여 근거가 강화되면서, 임상의가 환자의 상태에 맞춰 신속하게 치료 전략을 설계할 수 있는 환경이 마련됐다”고 말했다.

김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 전무는 “올해 1월 aHUS 울토미리스®의 급여 적용으로 첫걸음을 뗐다면, 10월의 급여 기준 완화는 환자 접근성을 실질적으로 높여 치료 골든타임을 앞당기는 중대한 전환점”이라며, “울토미리스®는 aHUS 환자들에게 ‘더 빠른 치료와 더 나은 내일’을 제공하는 치료 옵션으로써 더 많은 환자분들이 신속히 치료 혜택을 누릴 수 있도록 의료진과 함께 최선을 다하겠다”고 밝혔다.