FDA는 Akcea Therapeutics사와 Ionis Pharmaceuticals사가 공동으로 개발한 유전성 ATTR 아밀로이드증(hereditary ATTR amyloidosis) 치료제 Tegsedi(inotersen)를 승인했다.

6일(현지시각) 로이터 통신은 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

Tegsedi는 일주일에 한번 투여하는 주사제로 다발성신경병증(Polyneuropathy)이 동반된 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자를 치료하는 목적으로 승인됐다.

말초신경변증은 유전성 ATTR 아밀로이드증의 증상으로 신체가 얼얼하고, 무감각해지고, 신장 기능이상으로 인해 말초신경이 동시에 기능이상이 생기는 것이다.

Tegsedi는 표적화된 유전자들을 방해해,유전성 ATTR 아밀로이드증의 원인이 되는 단백질 형성을 멈추게하는 '리보핵산'을 조종하는 작용을 하는 것으로, 이번에 노벨상을 수상한 RNA 리보핵산을 조종하는 'RNA 간섭 매커니즘(RNA interference mechanism)' 계열 약물에 속한다.

3개월후 유럽에서도 승인될 예정으로 알려져 있다.