FDA 최초 치매치료제 인정 케이스…시판후 임상 조건부

▲Biogen과 Eisai는 아밀로이드 베타 플라크를 표적으로하는 새로운 치료법에 대한 FDA 가속화 승인을 받았다고 자사 홈피의 메인페지에 올렸다.

7일(워싱턴SDC) 미국 FDA(식품의약국)는 아두카누맙(제품명 아두헬름)을 가속 승인(accelerated approval)했다. 이에 따라 '아두카누맙'은 알츠하이머병 치료의 최초 신약이자 첫 베타아밀로이드 타깃 약물로 기록되게 됐다.

'아두카누맙'은 허가전, 개발사인 바이오젠의 임상 두 건의 3상 임상(EMERGE, ENGAGE) 결과를 두고, . 바이오젠 자체에서도 조차 '무용성'을 판단, 개발을 중단했다가, 8개월 뒤인 현재, 입장이 바뀐상황이 됐다.

바이오젠사의 분석 결과에 따르면 '아두카누맙'은 EMERGE 임상에서는 고용량군이 1차평가변수인 CDR-S(임상치매평가척도)와 2차 변수인 MMSE(간이정신상태검사), ADAS-Cog13(일상생활능력평가검사) 등에서 유의미한 개선을 보였다. 그러나 ENGAGE 임상에서는 저용량과 고용량 모두 임상적 유의성에 도달하지 못했다.

이에 FDA 자문위원회 외부 전문가는 지난해 11월 아두카누맙의 비승인을 권고했다.

이 같은 최악의 상황에도 바이오젠은 스위스에 대규모 아두카누맙 제조시설을 확보하는 등 신약 출시 준비에 총력을 기울였다.

FDA는 지난 7개월간의 논의끝에 자문위의 비승인 권고에도 '아두카누맙'의 허가를 최종 결정했다.

FDA는 "아두카누맙이 축적된 베타아밀로이드 플라크를 줄여, 환자에게 중요한 이점을 가져다줄 것으로 본다한다"고 설명했다. 이는 베타아밀로이드의 축적은 알츠하이머병의 원인으로 꼽힌다는 점에서 어느 정도 설득력은 있다.

이전까지는 알츠하이머로 인한 치매 증상 개선 약물만 존재할 뿐 근본적 치료 약물은 전무했고, 그나마 개선약물도 2003년 승인된 엘러간의 신약 '나멘다'가 마지막 이다.

한편 이번 허가는 '조건부'로 바이오젠은 시판 후 임상으로 아두카누맙을 재평가해야 한다. 이 평가에서 아두카누맙의 효능을 재 입증하지 못하면 승인은 취소될 수 있다.

 바이오젠(BIOGEN INCORPORATED)은 ?.

미국기업으로 1978년 창립, 나스닥에 상장된 바이오의약품 회사.

심각한 신경학적, 희귀성 및 자가면역성 질병을 앓고 있는 사람들에게 치료법을 발견, 개발, 제조 및 전달하는 데 주력하고 있다..

CEO는 미셸 보나토스, 이사는 캐롤린 돌사, 낸시 L 리밍.

매출액, 143억 7,790만 달러 (2019.12. ) 약 15조 9,954억 1,375만 원 (2021.6.7.환율기준).

자산총계액은 272억 3,430만 달러 (2019.12. ) 약 30조 2,981억 5,875만 원 (2021.6.7.환율기준) 

종업원 수는 7,400명  (2019.12.) 

본사 : 매사추세츠, 캠브릿지 
(225 BINNEY STREET, CAMBRIDGE, MASSACHUSETTS, 02142)