디앤디파마텍이 지난 10일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신적 섬유화 질환 치료 후보 물질인 ‘TLY012’의 임상 1상 임상 시험 계획서(IND)를 승인받았다.

디앤디파마텍의 재조합 단백질 치료제인 TLY012(Engineered human TNF-related apoptosis-inducing ligand)는 섬유화증의 근본 원인인 근섬유아세포(myofibroblast)의 DR5(Death Receptor-5) 수용체에 선택적으로 작용함으로써 정상세포에는 영향을 미치지 않으면서 근섬유아세포 만을 매우 빠르게 사멸시킬 수 있는 혁신적인 작용기전을 가지고 있다.

이러한 선택적 세포사멸 기전을 통해 전신경화증, 만성 췌장염 및 간 섬유화증 등 다양한 동물모델 실험에서 섬유화된 조직이 거의 정상에 가까운 회복결과를 보였으며, 섬유화증에 대한 근본적인 질병조절치료제로의 가능성이 확인됐다.

TLY012는 만성 췌장염, 전신경화증에 대해 각각 2019년 9월과 2020년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있다. TLY012의 간 섬유화, 전신/피부 경화증에 대한 전임상 연구결과는 각 해당 분야의 세계적 학술지인 헤파톨로지(Hepatology, 2016)와 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications, 2019)에 게재되어 약물의 혁신적인 작용기전 및 우수한 효능이 검증되었다.

디앤디파마텍은 TLY012의 미국 임상 1상 시험을 통해 건강한 성인에서 약물의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이며, 이후 임상 2a 연구에서 전신경화증, 만성 췌장염 및 간 섬유화증 등 다양한 질환의 환자를 대상으로 약효능을 평가할 계획이다.

특히, 희귀의약품으로 지정된 전신경화증 및 만성 췌장염에 대해서는 임상 2상 결과에 따라 신속 허가도 추진할 수 있을 것으로 기대된다.

디앤디파마텍 홍유석 대표는 “이번 TLY012 미국 IND 승인을 통해 디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환, 비만/NASH, 치주염 질환에 이어 섬유화증까지 포함하여 총 4개의 서로 다른 신약 후보물질로 6개의 글로벌 임상을 동시 진행할 수 있게 됐다” 며 “미국 현지에 신약개발경험 평균 20년 이상의 베테랑 임상개발 전문가 30여 명으로 구성된 글로벌 임상팀을 갖춘 디앤디파마텍은 국내 바이오 기업으로서는 독보적인 임상개발 역량을 활용해, TLY012가 First-in-Class의 질병조절치료제로써 전세계 수많은 섬유화 질환 환자들에게 희망이 될 수 있도록 글로벌 임상 개발에 총력을 다하겠다”고 밝혔다.