한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)이 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료제인 '마일로탁주(성분명: 겜투주맙오조가마이신)'가 지난 18일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 밝혔다.

마일로탁은 지난 2019년 12월 희귀의약품 지정받았으며, 새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용할 수 있도록 허가를 받았다.

마일로탁은 CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 항체-약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)로, 전체 급성 골수성 백혈병 환자의 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용해 암세포의 성장을 차단하고 세포사멸을 유도한다.

이번 국내 허가를 통해 마일로탁은 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 최초이자 유일한 표적 치료 옵션이 됐다(2021년 11월 기준).

마일로탁 허가는 만 50-70세의 이전 치료 경험이 없는 새로이 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 271명을 대상으로 진행된 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상 ALFA-0701 임상시험을 근거로 이루어졌다.

기존 항암화학요법인 다우노루비신 및 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가한 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(event-free survival, EFS) 중앙값 17.3개월(95% CI 13.4-30.0)로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월(95% CI 8.1-12.0) 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보이며, 유도실패, 재발 및 사망의 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시킨 것으로 나타났다(HR 0.56; 95% CI 0.42-0.76; 2-sided 로그-순위 검정 P=0.0002).

또한, 무재발생존기간(relapse-free survival, RFS) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월(95% CI 16.3-NE), 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월(95% CI 10.0-14.4)로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다(HR 0.53; 95% CI 0.36-0.76; P=0.0006).

전체생존기간(overall survival, OS) 중앙값의 경우, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다(HR 0.81; 95% CI 0.60-1.09; 2-sided P=0.16).

이러한 임상 근거를 바탕으로 최근 미국 종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인(2021), ESMO 가이드라인(2020)에서 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자의 1차 관해유도요법 및 관해공고요법으로 권고하고 있다.

화이자 아시아 클러스터 의학부 총괄 마무드 알람(Mahmood Alam)은 "이번 마일로탁 국내 허가를 통해 발현율이 높은 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다"며, "앞으로도 한국화이자제약은 혁신적인 치료제를 통해 혈액암을 비롯한 미충족 수요가 높은 암 환자 치료에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

한편, 마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석하여 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 FDA로부터 지난 2017년 9월, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 지난 2018년 4월 허가받은 바 있다.