FDA가 Amicus Therapeutics사의 경구용 파프리병(Fabry Disease) 치료제인 Galafold(화학명 migalastat)를 승인했다.

11일(현지시각) 로이터 통신은 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

희귀유전질환인 파브리병은 심장, 신장, 뇌 등 전신에서 염증반응이 나타나는 만성전신염증성 질환으로 다양한 종류의 유전 변이에 의해 발생할 수 있다.

Alpha-Gal A 효소 부족으로 신장등 신체에 지방을 축적해 발생하며 이런 지방 축적은 세포를 손상시키고 심부전, 심장 마비 및 뇌졸중등을 유발한다.

Galafold는 특정 유전자 변이를 보유한 성인 환자들을 대상으로 장기간 사용되는 치료제다.

이번에 승인된 Galafold는 15년만에 미국서 처음으로 승인된 파브리병 치료제로 Sanofi SA사의 주입형 약물인 Fabrazyme과 경쟁하게 된다.

Fabrazyme는 이미 유럽, 일본, 호주, 캐나다에서 승인을 받았다.