FDA는 Vertex Pharmaceuticals사의 낭포성 섬유증 치료제인 칼리데코(Kalydeco)를 12개월에서 24개월 사이 아기들을 위해서도 사용될 수 있게 확대승인했다.

16일(현지시각) 로이터 통신은 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

이번 확대승인으로 칼리데코는 CF transmembrane regulator(CFTR) 유전자상 특이 변이를 보유한 이 연령대 환자들의 남포성 섬유증을 치료할 최초 약물이 됐다.

낭포성 섬유증은 CFTR라는 인체내 fluid를 조절하는 효소 유전자에 변이가 생겨 문제가 발생하는 질병이다. 

낭포성 섬유증 환자들은 주로 가래가 기도뿐 아니라 폐의 기도를 차단하여 호흡이 곤란하게 되고 끈적한 가래에 의해 세균감염도 빈번하게 된다.

칼리데코는 이들에게 수분을 공급하고 기도에 있는 가래를 청소해주는 약물이다. 정제 형태 혹은  음식이나 액체와 같이 삼킬수 있는 과립형태로 이용이 가능하다.  

칼리데코는 2017년 5월에 낭포성섬유증 치료제로 FDA승인된 이후 최근에는 CFTR 유전자상 특이 변이를 보유한 2세이상 어린이 환자들을 대상으로도 승인된 바 있다.

이번 확대승인은 CFTR 유전자상 10개 특이 변이 가운데 1개를 보유한 25명의 어린이들을 대상으로 한 후기 임상 안전성 결과를 바탕으로 한 것이다.