환자가 애타게 기다리던 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 신약 '스핀라자(뉴시너센)가 개발 됐지만, 천문학적인 고가(高價)여서 건보적용 여부에 의약계 모두가 큰 관심을 보이고 있다.

SMA는 척수, 뇌간 운동신경세포가 손상 근육이 위축되는 신경근육계 유전질환으로, 신생아 1만명당 1~2명꼴로 발생한다.

20일 건강보험심사평가원에 따르면 이 신약은 미국 바이오젠사가 개발한 스핀라자는 약제급여평가위원회는 오는 22일(목) 회의에 상정, 등재여부를 결정할 것으로 알려졌다.

약평위는 이 약물에 대해 세 차례나 급여등재를 상정했었지만, 초고가 여서 불발된바 있다.

스핀라자의 약가는 1 바이알 당 12만,5000달러, 우리돈 1억4000만원, 일본에서는 932만엔(한화 9100만원)에 투약되고 있다.

SMA 진단 후 첫 1년 6회, 다음년도 부터는 3회씩을 투여해야하기 때문에 약가가 상대적으로 저렴한 일본에서 투약 받드라도 환자 1인 당 첫해 5억4000만원, 이후엔 매년 2억7000만원의 약값이 들어간다.

이 엄청난 약값 때문에 급여 여부를 결정해야 하는 심평원과 보건복지부가 고민하고 있는 것이다.

이런 가운데 스핀라자의 개발사인 바이오젠은 "A7 가운데 최저價 등재안을 한국에 제시했고, 이 제시價 에서 추가인하도 고려중"인 것으로 알려지고 있다.

바이오젠은 급여등재 후 급여 대상에서 제외되는 조건의 환자들에게는 조기공급프로그램(EAP, Early Access Program)을 유지하는 방안도 모색하고 있다.

스핀라자는 최근 영국 급여당국인 NICE에서 7만5000파운드(한화 1억 822만원)의 약가를  제시했는데, 고가여서 등재를 거절 당했다.

바이오젠은 이에 재협상을 진행 중 인데, 추가 결과를 내주중 발표할 것으로 전해진다.

스핀라자는 희귀질환약제로 경제성평가 면제 특례로 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액 제한형 등을 통해 등재 여부가 결정된다.

한편 우리나라 신생아 출생 숫자 35만명(2017년), 이 질환 발생 신생아 숫자는 1만명당 1~2명으로 통계되고 있는 현실을 감안 하면 매년 30명이 발생하기 때문에 1회 투여만으로도 30억원의 의보재정을 투입되기 때문에 큰 부담이 된다.

그러나 이 약값은 환자가 부담하기엔 너무나 큰 돈이어서 어떤 형태(방식)로든 급여등재가 필요하다는 지적(여론)이 우세하다.