한국유씨비제약(대표이사 황수진)은 항뇌전증제 ‘케프라®’(성분명 레비티라세탐)가 식품의약품안전처로부터 소아 환자(4세 이상)에 대한 단독요법 적응증 확대 승인을 획득했다고 밝혔다.

변경된 허가 사항에 따라, '케프라'는 처음 뇌전증으로 진단된 환자의 2차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 부분발작의 1차 단독요법 치료 시 소아(4~11세) 및 청소년(12~15세)도 케프라 정제와 액제를 사용할 수 있게 된다.

그동안 케프라는 정제의 경우 단독요법은 16세이상, 부가요법은 4세 이상의 부분 발작 뇌전증 환자에서 사용되어 왔고, 액제의 경우 단독요법은 16세 이상, 부가요법은 생후 1개월 이상의 부분발작 뇌전증 환자에 사용되어 왔다.

그 동안 소아 부분발작 뇌전증 환자에 단독요법으로 사용 가능한 항뇌전증제의 종류가 많지 않았고, 더욱이 소아에서 유용한 액제 형태의 제형을 갖고 있는 항뇌전증제가 발프로산나트륨, 카바마제핀, 옥스카바제핀, 라모트리진 등으로 선택의 폭이 제한적이었다.

이번 케프라 정제, 액제에 대한 단독요법 적응증 확대는 부분발작 소아 뇌전증 환자 치료 옵션을 넓힌다는 중요한 의미를 가진다.

▲ 한국유씨비제약 케프라 정제(왼쪽) 및 액제(오른쪽) 제품사진
 

뇌전증은 신경 세포의 일시적이고 불규칙적인 이상 흥분 현상에 의해 발작이 반복적으로 발생하는 질환으로, 통상 전 인구의 1%가 앓는 흔한 질환이다.

특히 10세 이하의 소아기와 60세 이상 고령층에서 주로 발생하며 대한뇌전증학회 역학조사에 따르면 2009년 기준 5~9세의 뇌전증 유병률은 남자 4.8명/1000명, 여자 5.8명/1000명으로 60세 미만 유병률 중 가장 높은 수치를 보였다.

소아 뇌전증의 치료는 일반적으로 약물치료가 우선시 되며 약 70~80%의 경우 한 가지 치료제로 조절이 가능하다.

그러나 일부 환자에서 3가지 이상의 약제로 2년 이상을 치료해도 잘 조절이 되지 않는 경우를 난치성 뇌전증이라고 하며, 약제 조합을 변경하거나 수술요법으로 치료해야 한다.

서울대병원 소아청소년과 김기중 교수는 “소아 환자의 발작은 뇌 발달에 심각한 영향을 끼칠 수 있는 만큼, 신속하고 적절한 약물 치료를 통해 발작을 조절하는 것이 중요하다”라며, “뇌전증은 치료 약제가 많지 않고 특히 소아 환자가 사용할 수 있는 치료 옵션은 더욱 적은데, 여러 임상 연구를 통해 검증된 치료제가 1차 치료 옵션으로 새로 추가 된 것에 대해 기쁘게 생각한다”고 말했다.

케프라는 시냅스 소포단백과 결합하여 발작을 조절하는 2세대 뇌전증 치료제로 2007년 국내 도입되었다. 경구용 정제와 액제 그리고 정맥주사제로 다양하게 출시되어 환자의 상태에 맞게 사용 가능하다.

케프라는 다양한 임상을 통해 발작 조절 효과를 입증한 약제다.

한국유씨비제약에 따르면 2015년 미국 신경학회(AAN: American Academy of Neurology) 학술지 '뉴롤로지(Neurology)‘에 등재된 국내 다기관 연구에서 부분발작 소아 뇌전증 환자(4세~16세)를 대상으로 카바마제핀과의 1차 단독요법 대조 임상을 통해 24주 기간 동안 유사한 결과의 발작 소실 효과를 확인했다고 밝혔다.(카바마제핀 57.8% vs 케프라 66.7%, p=0.317).

또한 2006년 ‘뉴롤로지(Neurology)’에 등재된 다기관, 무작위 배정, 위약 대조 임상연구에서 부가요법으로 부분발작 소아 뇌전증 환자(4세~16세)를 대상으로 케프라 투여군은 위약군 대비 통계적으로 유의하게 높은 50% 이상 발작 감소 환자 비율을 보였다고 전했다. (케프라 투여군 44.6% 위약군19.6%, p=0.0002)

장기간 복용해야 하는 뇌전증 치료제의 특성상 내약성이나 안전성도 매우 중요한데, 케프라는 신장을 통해 배설되기 때문에 간으로 대사되는 다른 약물과 상호작용이 없어 부작용이 적다는 장점이 있다.

이번 적응증 확대와 관련해 한국유씨비제약 황수진 대표는 “이번 케프라의 4세 이상 소아에 대한 단독요법 적응증 확대는 국내 소아 뇌전증 치료 환경에 큰 변화를 가져올 것”이라며, “차별화 된 장점을 가진 케프라 사용을 통해 소아 뇌전증 환자들이 더 큰 꿈을 그릴 수 있기를 바란다”고 말했다.

한편 케프라는 1999년에 경구제로 최초 FDA 허가를 받았으며 미국에서는 1개월 이상 영유아부터 사용 가능하고 전세계 60개국 이상에서 뇌전증 치료에 사용되고 있다.