신라젠의 핵심 파이프라인 '펙사벡'이 미국에서 가치를 인정받았다.

신라젠(대표이사 주상은)은 항암 바이러스 펙사벡이 미국 식품의약국(FDA)로부터 IIB-IV 단계 흑색종에 대한 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 27일 밝혔다.

흔히 피부암으로 불리는 흑색종은 멜라닌세포가 존재하는 부위 어디에서나 발생할 수 있다. 피부에 발생하는 암 가운데 악성도가 가장 높은 반면 자각 증상이 없으며, 평범한 점이나 결절(1cm 이상 크기의 솟아오른 피부병변)로 보이는 경우가 있다.

흑색종은 외과적 수술치료와 항암화학요법, 방사선 등으로 치료하는데 최근에는 면역요법까지 시행되고 있다. 면역요법은 다른 치료방법에 비해 경미한 부작용(오한, 근육통 등)이 나타나고, 치료가 끝나면 증상이 사라지는 장점이 있다.

펙사벡이 희귀의약품으로 지정된 것은 IIB-IV 단계로 고위험군의 흑색종을 의미한다. IIB는 종양의 두께가 2.01~4mm로 궤양이 있는 상태 또는 종양의 두께가 4.01mm 이상의 상태를 의미한다.

IIB-IV단계서 제대로 치료가 이뤄지지 못하면 림프절 전이가 확대될 수 있고, 림프절 침범이 발생하면 5년 생존율은 30% 수준으로 떨어지는 것으로 보고된다.

신라젠 관계자는 "개발단계에서 희귀의약품으로 지정되는 것은 의료적 중요성, 안전성 및 제품의 가능성을 높게 판단한 결과라고 생각한다"면서 "펙사벡이 이번 희귀의약품 지정을 발판 삼아 현재 진행하고 있는 다양한 임상에서 긍정적인 결과를 도출 할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

한편, 미국 FDA는 매년 20만명 이하 환자에게 영향을 미치는 질병의 치료제 개발을 촉진하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다.

희귀의약품에 지정되면 ▲임상 비용 지원(1상 최대 3년간 연간 20만 달러, 2·3상 최대 4년간 총 비용의 40만 달러) ▲미국 내 임상시험 비용 50% 세금 감면 ▲FDA의 신약 시판 승인을 위한 시험 계획 자문 ▲FDA 신약 허가 심사 기간 단축 ▲허가일로부터 7년간 시장 독점 기간 보장 등 혜택을 받을 수 있다.