한국다케다제약(대표 문희석)은 선천성 단백질C 결핍증 치료제 ‘사람단백질C농축액’이 지난 3월 2일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.

단백질C 결핍증은 희귀 유전 질환으로 혈액응고질환의 일종이며 유병률은 약 0.2~0.5%로 추정된다.

반복적인 정맥 혈전증이 특징적으로 나타나며 폐색전증을 동반하기도 한다. 이러한 증상들은 심근경색 및 뇌경색 등으로 이어질 수 있어 주의가 필요하다.

 
한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 “이번 소식은 국내 선천성 단백질C 결핍 환자 치료에 있어 중요한 첫 걸음이라고 생각한다”며, “한국다케다제약은 다양한 희귀 혈액응고질환 분야에서 환자들에게 치료 옵션을 제공하는 글로벌 바이오파마 선두기업으로, 앞으로도 선천성 단백질C 결핍증을 비롯해 여러 혈액응고질환을 앓고 있는 희귀질환자들의 치료 여정을 함께하는 동반자로서 헌신할 것”이라고 말했다.

 
한편, 식약처의 희귀약품 지정에 관한 규정에 따르면 희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다.