"상당수의 환자가 사망에 이르게되는 다발성골수종, 완치는 불확실 하지만 그래도 치료를 안하거나 멈출 수는 없다".

국내 다발설골수종 환자는 작년말 기준 약 6500명(복지부 통계)으로, 혈액암, 폐암 등 보다 훨씬 많다.

25일 관계당국과 의료계, 약업계에 따르면 얀센의 다발성 골수종 치료제인 '다잘렉스(사진)'는 2017년 11월 '삼중 불응성 다발골수종' 치료제로 식약처의 허가를 받아, 재발 환자들이 급여를 기다리고 있다.

재발이 반복되는 희귀난치성혈액암인 다발골수종은, 다양한 치료 옵션이 필요하다.

지금까지의 치료제는 '포말리도마이드', 이에서 재발-불응(관해불가) 환자에게 얀센의 '다잘렉스'가 치료제가 될 수 있을 것으로 보인다.

얀센의 '다잘렉스'는 프로테아좀 억제제, 면역조절제제를 포함해 적어도 세 가지의 약으로 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자를 위한 치료제.

특히 앞선 치료제들은 복합요법 이었던 반면, '다잘렉스'는 단독요법 이어서 환자에게 정신적으로 부담을 덜어줄 것으로 전문의들은 보고 있다.

실제 앞선 다발성골수종 임상 데이터와 '다잘렉스' 단독요법 데이터를 비교한 결과 삼중(종)불응성 다발골수종 환자에게 '다잘렉스'를 단독 투여했때의 생존률 '중앙값'은 <17.5개월>로 대조군인 <5.1개월>에 비해 1년 이상 더 생존한 것으로 나타났다.

그러나 '다잘렉스'의 급여는 불투명 하다. 중증질환심의위윈회는 "아직은 관련 '단일군 임상자료로는 근거'가 부족하다"면서 두 차례나 급여약 등록을 거절했다.

하지만 단일군 임상자료 만으로 중증질환심의위원회를 통과한 치료제가 있다.

▶`임브루비카(Ibrutinib)`는 이전에 한가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 외투세포림프종에 사용, ▶`자이카디아( ceritinib)`는 이전에 Crizotinib으로 치료 받은적이 있는 ALK 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포페암에, ▶`블린사이토주(blinatumomab)`는 18세 이상의 필라델피아 염색체 음성인 재발성 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구백혈병에 승인을 해준 바 있다. 

한편 혈액종양내과 주요 임상의 들로 구성된 '다발골수종 연구회'는 보건복지부외 심평원에 "'다잘렉스'의 임상적 유용성에 동의, 급여 촉구한다"는 요지의 청원서.의견서를 보낸바 있고, 당국 등의 국민청원 게시판에도 '다잘렉스'의 급여를 촉구하는 의견들이 올라오고 있다.

이 질환 전문의들은 "재발이 반복되는 희귀난치성혈액암인 다발골수종은 재 치료가 일반적이다, 현재 다발골수종 치료의 마지막 수단인 포말리도마이드에 재발 또는 불응한 환자에게 치료대안이 없다"고 지적, 다잘렉스의 빠른 급여를 당국에 촉구하고 있다.

다는 점에서 끊임 없는 새 치료제가 요구되는 질환이다.

실제로 다발골수종은 재발의 반복, 증상의 악화, 생존율 낮아짐 등으로 환자들은 엄청난 고통을 겪게되며, 세번 이상의 재발 환자는 전체의 15% 정도인 것으로 의료계 자료 등에서 통계되고 있다.