GC녹십자의 뇌실투여형(Intracerebroventricular·ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 페루의 허가를 획득했다.
6일 GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로 부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째 해외 품목허가 이다.
GC녹십자는 중남미 시장 진출을 계기로 이 지역 추가 국가 허가 확대에도 나서기로 했다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환 이다.
골격 이상과 관절 변형, 호흡기·심장 기능 이상, 인지기능 저하 등이 나타나는데, 주로 남아 10만~15만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 조사되고 있다.
환자의 약 3분의 2가 중추신경계 손상을 동반하는 중증을 보이는데, 질환이 더 진행될수록 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.
헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 씩 투여한다. 일본 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시킨 것으로 나타났다.
회사는 "환자의 인지-발달 기능이 안정적으로 유지되거나, 개선되는 경향을 보였고, 장기 추적 에서도 효과 지속성이 확인됐다"고 설명했다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군 환자의 미충족 의료 수요 해소에 집중할 것”이라고 말했다.
