알파타우, 미국 FDA 추가 승인받아 악성 뇌종양 美 임상 확대

나스닥 상장 종양 치료 전문기업 알파타우 메디컬(Alpha Tau Medical Ltd., Nasdaq: DRTS, DRTSW, 이하 ‘알파타우’)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 미국 내 재발성 교모세포종 임상시험의 남은 환자 7명에 대한 등록 진행을 승인받았다.                                                                           

이번 결정은 첫 3명 환자에 대한 중간 안전성 보고서를 FDA가 검토한 뒤 이뤄진 것으로, 치료 선택지가 매우 제한적인 재발성 교모세포종 환자에게 알파타우의 알파 방사선 암 치료법 ‘알파다트(Alpha DaRT)’의 임상 개발이 한 단계 더 진전됐다는 점에서 의미가 있다. 

알파타우의 지난 5월 11일 중간 결과에 따르면, 2025년 12월부터 2026년 3월까지 미국 오하이오주 컬럼버스의 오하이오주립대학교 종합암센터(OSUCCC)에서 치료받은 첫 3명의 환자는 5월 3일 기준 모두 치료 부위에서 종양이 더 진행하지 않았다(국소 질병 조절률 100%). 이 가운데 2명은 영상검사에서 종양이 완전히 사라졌고(완전반응률 67%), 나머지 1명도 종양 크기가 줄었다. 

알파타우는 미국 주요 학술 암센터 2곳이 이번 재발성 교모세포종 임상에 추가 참여할 수 있도록 FDA 승인도 받았다. 이번 기관 추가를 통해 임상의 지리적 접근성이 확대되고, 미국 전역의 환자들에게 더 넓은 참여 기회가 제공될 것으로 기대된다. 또한 여러 진료과 전문의가 함께 환자를 보는 뇌종양 치료 역량도 한층 보강될 것으로 기대된다. 

우지 소퍼(Uzi Sofer) 알파타우 최고경영자(CEO)는 “교모세포종은 종양학 분야에서 가장 치명적인 진단 중 하나”라며 “지난달 재발성 교모세포종 3명 환자에 대한 중간 결과를 발표한 이후, 임상의들로부터 가능한 한 빨리 환자 치료를 지속해야 한다는 요청이 있었다”고 말했다. 이어 “이번 FDA의 허용과 미국 주요 기관 추가 참여는 알파다트가 이들 환자에게 실제 치료 옵션이 되는 데 의미 있는 진전을 가져올 것으로 기대한다”고 덧붙였다. 

임상 명칭은 ‘리게인(REGAIN, Recurrent Glioblastoma Alpha-DaRT Intratumoral Therapy)’으로, 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 알파다트의 종양 내 치료 가능성과 안전성을 평가한다. 교모세포종은 매년 약 1만4,000명의 미국인이 새롭게 진단받는 악성 뇌종양으로, 특히 한 번 재발하면 생존 기간이 보통 수개월에 그칠 만큼 예후가 좋지 않아 새로운 치료법이 절실한 질환으로 꼽힌다. 

■ 보도 참고자료 (*추가 본문 내용 및 관계자 멘트) 

1. 본문 관련 추가 내용

(1) 리게인(REGAIN, Recurrent Glioblastoma Alpha-DaRT Intratumoral Therapy) 연구는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 알파다트(Alpha DaRT) 치료가 실제로 시행 가능하고 안전한지를 확인하기 위한 임상시험이다. 비교를 위한 다른 치료군을 따로 두지 않고 한 집단의 환자에게 치료를 직접 적용하며, 환자와 의료진 모두 어떤 치료를 받는지 아는 상태에서 경과를 지켜보는 방식으로 진행된다. 대상은 종양을 수술로 떼어내기 어렵고, 앞서 뇌·척수 등 중추신경계에 방사선 치료를 받은 적이 있는 미국 내 재발성 교모세포종 환자로, 최대 10명이 등록될 예정이다. 

(2) FDA의 환자 등록 확대 허용은 알파타우가 4년 이상 재발성 교모세포종 치료에서 알파다트의 가능성을 탐색해 온 과정에서 이어진 일련의 규제 성과 중 하나다. 알파타우는 2021년 10월 FDA로부터 재발성 교모세포종에 대한 알파다트의 혁신의료기기 지정을 받았다. 또한 2024년 10월에는 유망 의료기기의 환자 접근성을 앞당기기 위해 FDA의 전문성과 자문을 개발 전 과정에서 제공하는 전주기 자문 프로그램(TPLC Advisory Program, TAP) 파일럿에도 선정된 바 있다. 

2. 관계자 추가 멘트

(1) 로버트 덴(Robert Den) 알파타우 최고 의학책임자(CMO)는 “FDA가 초기 안전성 평가를 검토하고 전체 환자 등록으로 나아갈 수 있도록 허용한 점을 매우 뜻깊게 생각한다”며 “첫 3명의 환자에서 확인된 초기 중간 데이터에서 주목할 점은 반응의 크기뿐 아니라 그 일관성”이라고 말했다. 

이어 “대부분의 전신요법에서 객관적 반응률이 두 자릿수에 이르기 어려운 재발성 교모세포종에서, 기준일 현재 두 명의 환자에게서 연속 MRI상 모든 조영증강 종양 병변이 완전히 사라졌고, 세 번째 환자에서도 의미 있는 종양 부피 감소가 확인된 것은 임상적으로 중요하고 고무적인 양상”이라고 밝혔다.