FDA(미국 식품의약국)가 세포·유전자치료제(Cell and Gene Therapy·CGT) 개발 과정에서 기존 데이터를 재활용할 수 있도록 하는 첫 '종합 가이드라인'을 공개했다.
23일 한국보건산업진흥원이 발간한 'Global Bio-Health Industry Trend Vol.594'에 따르면 글로벌 CGT 시장은 2025년 365억 달러에서 2035년 1831억 달러로 성장할 전망이다. 연평균 성장률은 17.5%로 기존 합성의약품 시장 성장률을 크게 웃도는 것 이다.
2025년 1분기 기준 세계 활성 CGT 임상시험은 2000건 이상, FDA에 등록된 활성 IND는 2500건 이상에 달하고, 희귀질환 대상 유전자치료제 파이프라인은 1053건인 것으로 집계됐다.
FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)는 이달 2일 '유전자교정을 포함한 인간 유전자치료제 개발에서의 사전지식 활용' 초안 가이드라인을 발표했다. 업계에서는 이를 CGT 개발 규제 효율화를 위한 FDA 최초의 종합 프레임워크로 보고 있다.
이번 가이드라인은 FDA가 올해 발표한 개연성 메커니즘 프레임워크, 오프타깃 평가 가이드라인, CMC 유연성 가이드라인과 함께 CGT 규제 혁신 패키지의 핵심 축으로 평가된다.
새 가이드는 학술문헌·규제 가이드라인 등 공개지식(Public Knowledge)과 기업 내부 데이터, 컨소시엄 데이터 등 플랫폼 지식(Platform Knowledge)을 활용해 신규 데이터 생성 의무를 전부 또는 일부 면제받을 수 있는 공식 경로를 제도화한 것 이다.
특히 동일 AAV 혈청형 사용 희귀질환 치료제 개발사는 하나의 통합 CMC 데이터 패키지를 복수의 IND 신청에 공통 적용할 수 있게된 것이다.
동일한 가이드 RNA 서열을 사용하는 크리스퍼(CRISPR) 기반 치료제는 기존 오프타깃 데이터를 신규 제품 개발에 활용할 수 있게되는 것이다.
또 동일 플랫폼 선행 제품의 임상 안전성 데이터를 근거로 장기추적조사(LTFU) 기간을 현행 최대 15년인 장기추적조사(LTFU) 기간을 축적된 안전성 근거에 따라 단축 검토할 수 있도록 했다.
약업계는 이에 따라 장기간 안전성 추적에 따른 비용 부담을 크게 낮출 수 있을 것으로 보고 있다.
한국보건산업진흥원은 "공통 CMC 및 비임상 데이터 패키지를 플랫폼 단위로 구축하는 전략이 경쟁우위의 핵심으로 부상할 것"으로 보면서 "초기 데이터 투자 비용을 다수 파이프라인에 분산하는 플랫폼 기반 개발 전략이 산업 표준으로 확산될 전망"이라고 분석했다.
국내 CGT 시장도 빠르게 성장하고 있다. 한국보건산업진흥원은 국내 CGT시장 규모가 2026년 1억4500만 달러에서 2035년 8억500만 달러로 확대될 것으로 전망했다.
진흥원은 그러나 국내 기업의 선제적 대응 과제로 FDA 초기 규제 자문 프로그램(INTERACT) 참여, 플랫폼 단위 CMC 데이터 패키지 구축, 국제 CGT 컨소시엄 및 데이터 공유 이니셔티브 참여 확대 등을 제시했다.
진흥원은 FDA의 사전지식 활용 프레임워크가 정착되면, 유럽의약품청(EMA)과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등 주요 규제기관의 유사 프레임워크 도입 논의도 가속화 될 것으로 보고있다.
