GC녹십자가 연내 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'의 중국-일본 2개국 동시 허가를 실현 할 수 있을 것으로 보인다.
헌터라제는 샤이어 엘라프라제(국내 사노피젠자임서 판매)와 함께 세계에서 단 2개 뿐인 헌터증후군 치료제로, 희소성이 높아 두 나라 동시 허가확보땐 세계시장 선점과 함께 큰 매출이 가능해진다.
중국엔 이미 지난 7월 헌터증후군 치료제로 최초 승인(NDA)을 신청한 바 있으며, 일본에서는 뇌실에 직접 약물을 투여하하는 ICV 제형으로 오는 12월에 허가 신청을 확정해놓고 있다.
17일 약업계에 따르면 녹십자는 헌터라제의 중국 허가를, 올 1월 수출 계약을 맺은 '캔브리지'를 통해 진행하고 있는데, 정맥주사(IV) 제형으로 도전한다.
중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로 부터는 이미 우선심사 대상으로 지정받아 놓고 있는 등 허가에 속도를 내고있다.
NMPA는 치료제가 없거나, 치료에 긴급을 요하는, 희귀질환치료제 등의 심사기간 단축을 위해 운영하고 있다.
녹십자와 파트너 캔브리지사는 한국 임상 자료를 토대로 승인을 추진 중인데, 허가를 획득하면 중국에서의 최초의 한국산 헌터증후군 치료제가 된다.
녹십자의 이 같은 중국 진척과는 달리 세계유일의 경쟁품 엘라프라제는 아직 중국 승인 신청을 내지못한 상태이다.
엘라프라제는 글로벌 수준의 다수 임상 자료가 있지만, 중국인 데이터가 부족한데다 고가여서 중국에선 우선에서 밀려나 있다.
반면 녹십자 헌터라제는 엘라프라제 보다 저가이면서도, 치료적 경쟁력에서도 앞선다는 평가를 받고 있다,
실제로 헌터라제는 한국 임상에서 중국 당국이 원하는 중국인 수를 채운 것으로 전해지고 있는데, 국내선 2012년 허가를 받았고 현재 조건부 3상을 진행 중 이다.
일본 허가도전은 세계최초의 뇌실 투여형(ICV) 헌터라제 이다. 현재 현지에서 임상 1/2상 완료에 이어 연장 임상을 하고있다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입하여, 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이며 치료법이다.
일본에의 허가신청은 12월에 낼 계획이다. 일본 승인 절차는 올 4월 진행된 기술 이전 파트너 일본 클리니젠이 맡고 있다.
녹십자는 일본에서의 헌터증후군 치료제로는 엘라프라제가 있지만 이는 IV제형으로, 헌터라제가 ICV제형으로 출시되면 훨씬 앞서는 차별성을 가질 수 있다 .
IV제형은 뇌혈관장벽(BBB)를 통과하지 못해, 지능저하 증상의 개선에 절대적 한계가 있다.
반면, 헌터라제 ICV는 일본 1·2상에서 지능저하를 일으키는 핵심물질인 '헤파란황산'(HS)을 크게 감소시킨 것으로 알려졌다.
헌터라제는 일본 허가시 두 번째의 헌터증후군 치료제가 되지만, ICV 제형 이어서 실제로는 최초가 된다.
약업계는 중국과 일본 허가시 최종 목표인 미국 진출(현재2상 중)에도 탄력을 받을 수 있을 것으로 보고있다.
