GC녹십자(대표 허은철)가 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals/대표: Chris Peetz)와 소아 희귀간질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다.
27일 GC녹십자에 따르면 미국 Mirum은 현재 ‘마라릭시뱃’의 ‘알라질 증후군(ALGS)’, ‘진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC)’, ‘담도 폐쇄증(BA)’ 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중 이다.
현재 전 세계적으로 ‘ALGS’과 ‘BA’ 적응증에 대해서는 간이식 외에는 허가된 치료제가 없다.
신약 ‘마라릭시뱃’은 2019년 미국 FDA로 부터 1세 이상 ‘ALGS’ 환자의 소양증(pruritus)에 대한 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받았고, 올 1월 품목 허가를 신청했다.
‘PFIC type2’ 적응증에 대해서도 유럽 품목 허가를 진행 중인데, ‘BA’ 적응증에 대해서는 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중 이다.
이번 계약을 통해 GC녹십자는 ‘마라릭시뱃’에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보하게 됐는데, 내년 ‘ALGS’를 시작으로, 국내선 세 가지의 적응증이 순차적으로 승인을 예상하고 있다.
Mirum사의 크리스 피츠(Chris Peetz) 대표는 “GC녹십자와 혁신 치료제 제공을 위한 비전 공유가 기쁘다”면서 “GC녹십자와 협력, 한국에 치료제를 신속 공급 될 수 있기를 바란다”고 말했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 계약은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라면서 “이 신약이 국내 희귀 질환자의 삶의 질 향상을 위한 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.
