미국 임상2상 part1b 환자에게 첫투여 개시

세계적으로 유일한 ‘KM-819의 듀얼 액션 기능’으로 알파시누클레인 직접 타깃과 동시에 신경세포 보호 효과 확보

혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드(284620)는 KM-819를 미국 임상2상 part1b에 진입해 파킨슨병 질환자에게 투여를 시작했다고 17일 밝혔다.

KM-819는 그동안 건강한 사람에게 투여를 하면서 안전성을 입증해왔다. 이번 투여는 파킨슨병을 가진 질환자에게 KM-819를 투여한 것이며, 미국 임상2상 Part1b의 시작으로 진행된 것이다. 이 단계에서는 환자에게 투여될 KM-819의 최대용량을 결정하고, KM-819의 안전성 확보 및 앞으로 진행할 약물의 효능 검사를 실시할 예정이다.

KM-819 미국 임상2상 Part1b에서는 파킨슨 질환자 24명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 다중용량상승 방식으로 임상이 진행된다. 

환자들에게 위약(placebo)을 포함한 이중맹검 아래 200mg, 400mg, 600mg 용량 그룹별로 약물을 각각 1주일씩 투여한 뒤 안전성과 약동학을 확인할 계획이다. 본 임상시험은 미국 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRI, Quest Research Institute)에서 진행한다. 건강한 사람을 대상으로 한 임상2상 Part1a는 이미 완료했으며, 이를 통해 KM-819 최대용량인 800 mg까지는 안전성을 확보했다.

카이노스메드가 개발한 KM-819는 기존 개발하고 있는 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약이다.

첫 번째 기능은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다. 

두번째 기능은 알파시누클레인의 축적에 관여하는 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능이다. 이 두가지 성질은 현재까지 연구된 바에 의하면 파킨슨병의 진전에 관련된 두가지 주요인을 타겟하는 것이다.

파킨슨병을 대상으로 개발하고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접적으로 타겟해 저해시키거나 다른 단백질을 타겟하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일한 것으로 알려졌다.

파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억달러(4조 5500억원)에서 2029년 115억 달러(14조 9500억원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상되며, 미국이 2019년 기준 약 18억달러(2조 3400억원)로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.

카이노스메드 관계자는 "완료된 임상1상과 임상2상의 Part1a에서는 건강한 사람을 대상으로 KM-819가 투여되어 안정성을 검증받았다. 이번 임상2상 Part1b 시작으로 환자들에게 KM-819를 투여한다는 점에서 매우 기대가 된다”며 “KM-819 최대용량인 800 mg까지는 안전성을 확보했으며 Part1b 단계에서 환자들에게 600mg까지 투여해 약물의 안전성을 확인한다면, 실제 효능 시험에서 높은 용량으로 진행이 가능해진다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.

이어 “Part1b 단계를 조속히 마무리하여 올해 안으로 Part2 단계에 진입해 유효성 평가에 집중할 계획”이라고 덧붙였다.