FDA(미국식품의약국)는 화이자의 혈우병 일종인 B형 혈우병 치료 유전자치료제인 '베크베즈'(Beqvez, fidanacogene elaparvovec)를 승인했다.
29일 약업계에 따르면 혈우병은 혈액 응고 작용하는 단백질인 '혈액응고인자'가 작용하지 않고, 출혈이 잘 멈추지 않는 희귀 유전성 질환 이다.
이는 10종 이상의 응고인자 가운데 제8인자가 결손되는 경우는 A형 혈우병, 제9인자가 결손되는 경우는 B형 혈우병으로 분류된다.
베크베즈는 기존 혈우병 치료제와 달리 단 1회 치료로 체내에서 혈액응고인자를 만들 수 있다.
세계혈우병연맹에 따르면 B형 혈우병 환자는 세계적으로 3만8000명에 달하는 것으로 알려져 있다.
현재까진 1주 또는 1개월에 수 회 혈액응고인자를 투여해 관리돼 왔다.
보험적용 전 베크베즈는 350만달러의 고액인데, 급여는 이미 캐나다 당국으로부터 승인을 받았으며 유럽연합(EU)에서는 현재 승인신청 중 이다.
