광동제약의 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주(성분명 페구니갈시다제알파)’가 식품의약품안전처로부터 국내 품목허가를 획득했다.
22일 광동제약에 따르면 엘파브리오주는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질 기술이 적용된 파브리병 치료제로, 환자에게 부족한 효소를 보충, 체내 당지질 축적 감소를 돕는 효소대체요법(ERT) 치료제로, 성인 환자에 사용된다.
특히 최근엔 EMA(유럽의약품청)로 부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받으면서 기존 2주 간격 치료 대비 환자와 의료진의 치료 편의성도 개선됐다.
파브리병은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 인한 희귀 유전성 리소좀 축적 질환이다.
체내 당지질이 축적되면서 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 말단통증, 발한이상, 청각·시력 장애 등이 나타날 수 있으며, 중증땐 신장 및 심장 합병증으로 이어질 수 있다.
광동제약은 지난 2023년 이탈리아 희귀의약품 전문기업 키에시(Chiesi Farmaceutici)와 엘파브리오주를 포함한 희귀질환 치료제 3개 품목의 국내 독점 판매-유통 계약을 체결한 바 있다. 이후 국내 허가 절차와 도입 준비를 진행, 최근 품목허가를 획득했다.
광동제약 관계자는 “엘파브리오주는 국내 파브리병 환자들에게 새로운 치료제가 될 것”이라며 앞으로도 "희귀질환 치료제 도입을 확대, 치료 접근성 향상에 기여해 나가겠다”고 말했다.
