희귀의약품 다수 승인받아...틈새시장 넘어 거대시장 겨냥
올해 국내 제약-바이오 기업들이 21개 의약품을 미국 FDA(식품의약국) 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 받았다.
16일 약업계에 따르면 희귀질환 영역은 환자 수가 적지만, 혁신신약으로 독점적인 입지 구축과 부가가치 창출이 가능한 것으로 평가받는다.
FDA의 희귀의약품 자정은 10만명 이하 발생 질환자를 위한 치료제 개발에 나선 기업에 신속심사-감세-신약독점권 지위 등을 보장해주는 제도이다.
국내에선 올해 한미약품, GC녹십자, 지아이이노베이션, 알지노믹스 등에서 모두 21건을 '품목지정'을 받았다.
보령·GC녹십자 등 올 상반기에 FDA ODD 확보
올들어선 상반기에만 ▷보령, ▷알지노믹스, ▷네오이뮨텍, ▷스파크바이오, ▷에스엔바이오, ▷오스코텍, ▷인게니움테라퓨틱스, ▷닥터노아바이오텍, ▷한미약품 ▷GC녹십자, ▷지아이이노베이션의 신약후보물질이 희귀의약품 지정을 받는데 성공했다.
올해 1번으로 FDA 희귀의약품 지정 받은 보령의 혈액암 신약후보물질 BR-101801은 주목받고 있다.
▶보령은 올 1월 혈관면역아세포림프종 질환 영역에서 희귀의약품으로 지정받았다.
말초T세포림프종, 균상식육종 등 다양한 혈액암 영역에서 BR-101801의 가능성을 탐색하고 있다.
BR101801은 PI3K(phosphoinositide 3-kinase) 감마(γ), 델타(δ)와 DNA-PK(DNA dependent protein kinase)를 억제하는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질로, 삼중 표적 억제를 통해 세포사멸을 유도하고 발암성 단백질인 c-Myc를 제어할 수 있는 것 이다.
▶네오이뮨텍 NT-I7은 올 1월 췌장암 영역에서 희귀의약품에 지정맏았다.
NT-I7은 T세포 발달과 기능을 조직하는 인터루킨(IL)-7을 타깃하는 항암 신약후보물질로 다양한 적응증을 타깃으로 한다.
이번 췌장암 외에도 CD4 림프구감소증(2019년), 다발초점성 백질뇌병증(2020년), 교모세포종(2023년) 영역에서 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
▶한미약품·GC녹십자가 공동개발 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA’도 올 5월 FDA 희귀의약품 지정에 성공했다.
이는 LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제. 파브리병은 유전적 원인에 의해 특정 효소에 결핍이 나타나 대사 이상이 나타나는 리소좀축적질환(LSD) 중 하나.
▶지아이이노베이션은 6월 면역항암제 신약후보물질 GI-102가 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.
CD80과 인터루킨(IL)-2에 작용하는 GI-102을 개발 중인데, IL-2는 면역세포 증식과 활성화에 관여하고 CD80은 암세포를 공격하는 면역세포를 억제하는 수용체인 CTLA4를 차단한다.
하반기, 신약후보물질 11개 FDA 희귀의약품 지정받아
하반기엔 11개 신약후보물질이 FDA 희귀의약품으로 지정받았다.
▶자이메디는 항체치료제 ZMA001을 7월 FDA로부터 희귀의약품에 지정받았다. ZMA001은 난치성 질환인 폐동맥고혈압 타깃이다.
폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환. 심부전을 초래한다. 국내서도 절반가량의 환자들이 5년 이내 사망하는 것으로 조사됐다.
포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 페동맥 고협악에 활용돼 왔지만, 더 많은 신약이 필요한 상황이다.
ZMA001은 동물모델 연구를 통해 기존 약물 대비 우수한 효능을 보였다.
▶코넥스트의 급성 이식편대숙주질환 치료제 ‘CNT101’은 8월에 FDA 희귀의약품으로 지정받았다.
CNT101은 상피세포와 면역세포에 발현하는 TLR5 수용체에 작용하는 재조합 단백질로 방사선 피폭에 따른 급성 방사선 증후군을 치료한다.
전신방사선을 해야하는 조혈모세포이식 과정에서 방사선 독성에 의한 위장관계 조직 손상을 최소화할 수 있다. 이를 통해 이식편대숙주질환 발생을 예방할 수 있다고 한다.
▶일동제약그룹은 10월에 신약 연구개발사 아이리드비엠에스의 표적단백질분해(TPD) 분자접착제를 FDA로 부터 희귀의약품 지정을 받았다.
암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(CDK12)를 표적해 작용한다.
이 CDK12는 Cyclin-K와 함께 복합체를 이뤄 난치성 암 세포의 성장 및 전이 등에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.
▶하이센스바이오의 법랑질형성부전증 치료제 'HBO-001'는 12월에 FDA 희귀의약품으로 지정받았다. 법랑질형성부전증은 유전적 요인으로 인해 치아의 법랑질 형성에 문제가 생기는 희귀질환.
이 질환은 치아의 시린 증상과 마모, 파손 등을 수반하며 현재까지 알려진 효과적인 치료 방법이 없는 상황이다.
▶한독 미국 관계사인 레졸루트는 종양 매개성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’, 바스테라의 폐동맥고혈압 치료제 ‘VTB-10’도 이달 FDA 희귀의약품에 지정 받았다.
이 밖에 ▶아이리드비엠에스 '분자접착제'도 FDA 희귀의약품 지정 받았다.
