종근당이 네덜란드 마스트리히트에서 열린 ‘2026 국제 말초신경과학학회(Peripheral nerve Society meeting)’에서 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 포스터 발표했다.
국제 말초신경과학학회는 매년 3000여명 이상의 글로벌 말초신경과학자, 전문의, 산업 관계자가 참여하는 세계 최대 규모의 국제 학술 행사다.
23일 종근당에 따르면 CKD-513은 신경세포 내 미세소관(microtubule)의 안정성을 높여 축삭 수송(axonal transport)을 회복시키는 새로운 기전의 치료 후보물질이다.
CKD-513은 세포 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택 억제함으로써, 미세소관을 안정시키고 신경세포 기능을 개선한다.
축삭은 신경세포의 중심인 세포체에서 길게 뻗어 나온 꼬리 모양의 돌기로 전기적 신호를 다른 신경세포나 근육, 분비선으로 전달 한다. 퇴행성 뇌질환에서는 축삭 수송 저하가 신경세포 손상과 운동-인지 기능 저하로 이어진다는 병리적 특징이 지속적으로 보고되고 있다.
CKD-513은 중추 신경계와 말초 신경계 에서 약물 투과도를 크게 향상시켜 기존 HDAC6 저해제의 한계를 극복한 약물로 평가받는다. 종근당은 알츠하이머성 치매, 타우병증, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 등 퇴행성 신경질환 치료 목표로 개발 중에 있다.
이번 발표에서는 다양한 타입의 신경계 질환인 샤르코-마리-투스 모델에서 확인한 유효성 결과를 공개했다.
연구에서는 CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 신경계 투과성을 동시에 확보했고 샤르코-마리-투스 환자 유래 운동 신경 세포와 다양한 타입의 샤르코-마리-투스 질환 동물모델 에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시켰다.
신경 조직 내 전기 생리학적 평가와 조직학적 평가에서도 신경세포 기능 및 구조 개선이 입증됐으며, 동물모델에서는 근력, 보행 및 감각 기능을 정상에 가까운 수준으로 회복시키는 효과가 확인됐다.
종근당 연구탐은 “신경계 내에서 CKD-513의 우수한 약물 투과 효율을 입증, 전문가들로 부터 혁신신약으로의 개발 가능성을 주목받는데 참여 의의가 있었다”면서 “샤르코-마리-투스, 알츠하이머 치매, 타우병증 등 다양한 퇴행성 신경질환으로 개발을 확대하여 글로벌 임상 진입을 가속화할 계획”이라고 밝혔다.
CKD-513은 국가신약개발사업단의 국책과제로 비임상부터 임상 1상 진입까지의 연구 과정을 지원받고 있다.
종근당은 이 비임상 성과를 바탕으로 CKD-513의 GLP 독성시험을 진행 중이며, 2026년 임상 1상 진입을 목표로 연구에 속도 높이기에 나서고 있다.
