GC녹십자(대표 허은철)는 최근 오스트리아에서 개최된 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋(Gene and Cell Therapy Summit, GCT 2026)’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 주요 연구 성과를 발표했다.
2일 GC녹십자에 따르면 이번 발표에서는 '표적형 만성질환 치료 및 정밀 전달을 위한 다목적 mRNA-LNP 플랫폼의 전략적 설계(Strategic Engineering of a Versatile mRNA-LNP Platform for Targeted Chronic Therapeutics and Precision Delivery)'와 'GC녹십자의 차세대 치료제를 위한 통합 mRNA-LNP 및 제조 플랫폼(GC Biopharma's Integrated mRNA-LNP and Manufacturing Platform for Advanced Therapeutics)'을 주제로, mRNA-LNP 설계부터 제조까지 GC녹십자의 플랫폼 역량을 소개했다.
회사는 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 AI 기반 코돈 최적화 기술을 적용해 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 향상시켰다. 현재 mRNA 구성요소와 관련해 8건의 특허를 보유하고 있으며, 이를 기반으로 독자적인 mRNA 설계 경쟁력을 강화하고 있다.
LNP 분야에서도 차별화된 연구 성과를 확보했다. GC녹십자의 독자 LNP는 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 후에도 PEG에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지돼 반복 투여가 필요한 만성질환 분야로의 적용 가능성을 확인했다.
또한 구조-활성 상관관계(Structure-Activity Relationship, SAR) 모델링을 활용해 독자 지질 라이브러리를 구축하고, 이를 기반으로 특정 장기와 세포를 선택적으로 표적할 수 있는 LNP 후보물질도 확보했다. 동물모델에서는 폐·비장·뇌·면역세포·암세포 등 다양한 조직과 세포에서 벤치마크 LNP 대비 높은 전달 효율을 확인했다.
항암 백신 연구에서도 독자 LNP의 가능성을 확인했다. 해당 LNP를 적용한 연구에서 벤치마크 대비 더 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응이 나타났으며, 동물모델에서 종양 크기도 유의하게 감소했다.
GC녹십자는 이러한 연구 성과를 바탕으로 mRNA-LNP 플랫폼의 적용 범위를 희귀 유전질환, 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 확대할 계획이다.
연구개발 성과를 실제 의약품 개발로 연결하기 위한 제조 인프라도 갖추고 있다. GC녹십자 화순공장의 mRNA-LNP 생산시설은 cGMP 수준의 제조 역량을 확보하고 있으며, 이를 통해 연구 단계의 기술을 실제 생산 공정과 연계할 수 있는 기반을 마련했다.
GC녹십자의 독자 mRNA-LNP 플랫폼은 현재 임상 단계에서도 검증이 진행되고 있다. 해당 플랫폼을 적용한 코로나19 mRNA 백신 후보물질 ‘GC4006A’는 정부 국책과제로 임상 2상에 진입했다. 회사는 향후 임상 개발을 통해 플랫폼의 유효성과 확장 가능성을 검증하고, 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확대해 나갈 계획이다.
정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 "mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산"이라며 "코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다"고 말했다.
그러나 "반복 투여할 경우 체내에서 LNP 성분인 폴리에틸렌글리콜(PEG)에 대한 항체가 형성되면서 LNP가 빠르게 제거돼 약효가 감소할 수 있다"고 덧붙였다.
