올 상반기 FDA(미식품의약국)가 승인한 신약 중엔 종양과 혈액질환 치료제가 가장많은 것으로 집계됐다.
22일 국가신약개발사업단 곽서연 선임연구원의 ‘2022년 상반기 FDA 승인 현황’보고서에 따르면 올 상반기 FDA가 승인한 16개의 신약 가운데 종양-혈액질환이 전체의 19%를 차지했다.
그러나 "종양의 경우 지난해 전체 28%를 차지했던 것과 비교하면 크게 감소한 것”이라고 밝혔다.
혈액질환은 전체 5%를 차지했던 작년과 비교하면 크게 증가한 것 이다. 이 외에도 ▶신경과질환 ▶대사/내분비질환 ▶감염병이 13%로 그 뒤를 이었다.
이 보고서는 신경과질환과 대사-내분비질환의 경우 작년과 비슷했지만, 감염질환은 작년의 8%에 비교 증가를 보였다고 밝혔다. 다만, 올해 상반기에는 전체 승인 건 수가 지난해 비해 적기 때문에 데이터 해석에는 '주의'가 필요하다고 했다.
한편 올 상반기의 신약 물질 분포는 지난해와 비슷했는데, 상반기의 NME(신규물질 허가)는 총 12건으로 전체 75%를 차지, 지난해 72%보다는 소폭 상승했다.
이 가운데 저분자 의약품은 11건으로 가장 많았는데, 저분자 의약품은 10건의 비펩타이드성 저분자 의약품과 1건의 방사선 리간드 의약품으로 나눠진다.
1건은 올리고 뉴클레오타이드에 속하는 RNA 치료제. 그 밖에 남은 4건의 신약들은 단백질 의약품으로 ▶항체 3건 ▶재조합 백신 의약품 1건인 것으로 각각 나타났다.
▲FDA 승인 신약 적응증 분포표와 2022년 상반기 질환별 현황(출처 '2022년 상반기 FDA 승인 현황' 보고서/국가신약개발사업단 곽서연 선임연구원).
이 보고서는 FDA의 신속심사제도 및 희귀질환 치료제 지정 신약에 대해서도 소개했다.
현재 FDA는 심각하고 위험질병의 치료제들을 빠르게 개발-사용할 수 있게하기 위해 ▶Fast Track(신속심사) ▲Breakthrough Designation(획기적 치료제) ▶Priority Review(우선심사) ▶Accelerated Approval(가속승인) 등 4개의 신속심사 제도를 운영하고 있다.
보고서에 따르면 최근 5년가 트렌드와 비슷한 수준인 신속심사와 획기적 치료제와는 달리 가속승인의 경우 전년도 대비 급격히 감소해 최근 5년 중 최저치인 6%를 나타냈다. 우선심사도 감소, 최근 5년동안 가장 낮은 분포율인 50%인 것으로 나타났다.
FDA는 위의 4개 신속심사 외에도 환자의 수가 적은 질환과 미충족 의료수요가 높은 의약품을 대상으로 진행하는 ‘Orphan Drug Designation(희귀질환 치료제)’라는 제도를 따로 운영 중 이다.
Orphan Drug Designation 선정 의약품은 품목허가신청(NDA)와 직접적인 연관성은 없다. 그러나 연구개발 비용의 세액 공제 및 시장독점권 등의 혜택은 받게된다.
이 보고서는 FDA로 부터 승인받은 16개의 신약을 제외, 생물의약품 평가연구센터(CBER)를 통해 승인받은 3개의 신약이 있다고 소개했다.
내용은 백신 및 유전자/세포치료제 등의 의약품의 경우 FDA 약품평가연구센터(CDER)가 아닌 CBER 승인을 거친다.
2022년 상반기 모더나의 코로나10 백신 ‘Spikevax(스파이크백스)’와 다발성 골수종을 적응증으로 한 CAR-T 치료제인 존슨앤존슨과 레전드의 합작인 ‘Carvykti’, GSK의 MMR 백신 ‘Priorix’ 등 총 3건이 CBER 승인을 받은 바 있다.
코로나 관련으로는 올해 CBER로 부터 승인받은 첫 제품은 모더나의 코로나19 백신 스파이크백스(Spikevax)였다. 스파이크백스는 2020년 FDA로부터 18세 이상 개인에 대한 긴급 사용허가를 받아 접종이 진행됐다.
지난 1월엔 완전 승인을 받으며, 미국 내 FDA 승인을 받은 2번째의 코로나19 백신이 됐다. 참고로 1번째로 승인받은 코로나19 백신은 화이자의 ‘Comirnty’가 있다.
스파이크백스에 이어 올 두 번째로 CBER 승인을 받은 신약은 존슨앤존슨과 레전드가 함께 진행한 BCMA CAR-T 치료제. 관련 보고서는 “Carvykti’는 1년 앞서 출시된 최초의 BCMA CAR-T 치료제인 BMS의 ‘Abecma’보다 장기 데이터에서 우수하다는 평가를 받음으로써 많은 주목을 받고 있는 제품”으로 소개했다.
