식약처, 지난해 5월 미 FDA 희귀 의약품 지정
한미약품+GC녹십자 공동 개발의 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 HM15421/GC1134A)'가 한국임상 1/2상에 들어간다.
9일 식품의약품안전처는 한미약품이 신청한 '파브리병 환자 대상 HM15421/GC1134A의 '안전성 및 유효성 평가를 위한 공개, 용량범위, 개념 증명 임상시험'을 승인했다.
이 파브리병 치료제는 한미약품과 GC녹십자의 공동 연구의 혁신신약으로 기존 2주 1회 정맥주사를 월 1회 피하주사로 투여할 수 있도록 개발 중 이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환, 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종 이다.
불필요한 물질 제거 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소(알파-갈락토시다아제A)가 결핍됐을 때 발생한다.
체내에서 처리하지 못한 당지질이 지속적으로 축적, 세포독성과 염증 반응을 일으키고, 장기 손상으로 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.
LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능·혈관병·말초신경 장애 개선 등의 효능을 입증해 지난해 5월 미국 FDA로 부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다.
희귀의약품 지정은 희귀-난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도 이다.
FDA가 희귀의약품으로 지정되면 신약허가 심사비용의 면제, 세금감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 따른다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약 이다. 이는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 관심을 모으고 있다.
현재 파브리병은 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료하고 있다.
이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계점이 있다.
이런 가운데 한미약품은 지난해 2월 미국 샌디에이고에서 열린 WORLD Symposium 2024에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 각각 발표했다.
파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효돠가 확인됐다.
또 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐다. 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 개선됐다.
이를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 했다.
한편 한미약품과 GC녹십자는 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결, 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 위한 공동연구를 하고있다.
