유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 FDA(미국식품의약국)에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지위를 확보 했다.
23일 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 YH35995가 EMA(유럽의약품청)로 부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 밝혔다.
이는 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이은 것으로, YH35995는 미국과 유럽 양대 규제기관으로부터 희귀의약품으로 인정받음으로써 글로벌 기반을 마련하게 됐다.
'EMA 희귀의약품 지정'은 환자 수가 적고 치료 옵션이 부족한 희귀질환 치료제 개발 지원을 위한 제도로, 지정 품목은 개발 단계 과학적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가 후에는 최대 10년간 시장독점권이 부여된다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적 질환. 체내 글루코실세라마이드(GL-1)가 분해되지 못하고 축적되면서 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 부작용을 유발한다.
특히 신경계 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 세계적으로 해당 증상을 직접 표적으로 하는 허가 치료제가 없다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보한 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 계열 약물로 현재 유한양행이 단독으로 개발을 진행(임상)하고 있다.
우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 있다. 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1 수치를 유의하게 감소시키는 효과가 확인됐다. 이를 통해 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 중추신경계 증상 개선 가능성을 보여주고 있다.
임상 개발도 순조롭게 진행 중이다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행해 왔다.
지난 5월 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄서 단회투여(SAD) 임상 결과를 처음으로 공개했다. 현재는 안전성·내약성 및 약동학·약력학(PK·PD) 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상을 진행하고 있다.
유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로, 임상 및 허가 전략의 글로벌화를 구체화하고 환자 접근성 확대에 집중할 계획이다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "YH35995는 FDA 희귀의약품 지정과 국제학회 임상 데이터 공개에 이어 EMA 희귀의약품 지정까지 받으며, 개발 필요성과 잠재력을 다시 한번 확인했다"고 말하고 "글로벌 규제기관과 긴밀히 협의, 임상 개발을 가속화하고 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
