GSK가 다발성 골수종 새 치료제인 ‘블렌렙’(Blenrep: 벨란타맙 마포도틴-blmf)을 FDA로 부터 승인받았다.
6일(워싱턴DC) GSK에 따르면 ‘블렌렙’은 항-CD38 모노클로날 항체, 단백질 분해효소 저해제 및 면역조절제를 포함, 최소 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력의 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자의 단독요법제로 FDA의 허가를 받았다.
FDA는 지난 2017년 ‘블렌렙’을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.
FDA의 승인은 반응률을 근거로 ‘가속승인’(accelerated approval) 절차를 진행한 끝에 결정한 것으로 전해진다.
'가속승인'의 지위를 계속 유지하려면 확증시험 에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 있어야 한다.
GSK의 할 바론 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “미국서 두 번째로 발생 빈도가 높은 혈액암으로 꼽히는 다발성 골수종은 치유가 어려운 종양인 데다, 파괴적인 질환의 하나”라고 말했다.
그는 “최초의 항 B세포 성숙화 항원(BCMA) 치료제인 ‘블렌렙’이 아직은 치료대안 선택의 폭이 제한적인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에 대한 치료 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것”으로 기대했다.
‘블렌렙’은 GSK가 암, AIDS 및 만성 신장병과 같이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 영역서 올들어 5번째로 허가 받은 신약 이다.
또 ‘블렌렙’은 GSK가 보유한 항암제 포트폴리오에서 최근 4개월만에 두 번째로 FDA로 부터 를 승인받은 제품 이다.
‘블렌렙’은 다면적인 메커니즘을 이용하는 혈액암 치료제. 세포표면 단백질의 일종인 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 하는 게 특징이다.
BCMA는 형질세포들의 생존에 중요한 역할을 하는데다, 다발성 골수종 세포에서 발현되는 것으로 알려졌다.
‘블렌렙’의 허가획득은 본임상 ‘DREAMM-2 시험’에서 6개월차에 도출된 주요한 결과를 근거로 한다.
‘DREAMM-2 시험’은 현행 표준요법 치료에서도 증상이 악화된 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 피험자로 착수되었던 시험의 례(例) 이다.
조지아州 애틀란타에 소재한 에모리대학 윈쉽 암연구소의 최고 의학책임자이며, 이 대학 의과대학 혈액학‧의료종양학과장으로 재직 중인 의학자로 ‘DREAMM-2 시험’을 총괄한 사가르 로니알 박사는 “치료는 가능하지만, 불응성 다발성 골수종은 환자들에 대한 치료성과가 취약해 임상적으로 크게 도전받고 있는 종양의 하나”라며 “현행 표준요법제에 내성을 나타내는 경우가 많기 때문”이라고 언급했다.
‘DREAMM-2 시험’에서 ‘블렌렙’ 2.5mg/kg 단일제를 3주 단위로 투여한 피험자들에선 31%에서 임상적으로 유의할 만한 총 반응률(ORR)이 도출됐다.
이 피험자들은 평균적으로 7회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자들 이었다.
평균 반응기간(DoR)의 경우 분석작업을 진행한 6개월차 시점에서는 도출되지 않았다.
하지만 반응을 나타낸 피험자들 가운데 73%가 6개월 또는 그 이상의 기간에 이르는 반응기간을 나타냈다.
한편 전체 피험자의 20% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 부작용은 각막상피 부위에 변화가 나타나는 각막병증, 시력감퇴, 구역, 흐린 시력, 발열, 투여 관련반응 및 피로 등이 관찰됐다.
이 밖에 부작용은 218명의 안전성 평가 환자에서, 77%에서 나타났는데, 각막병증, 시력변화, 흐린 시력 및 안구건조증 등이 관찰됐다.
