"조건부허가 타당" 결론...MCL 3차 치료 미충족 해결 전망
소수 혈액암 외투세포림프종(Mantle Cell Lymphoma, MCL)의 치료 옵션이 확대될 것으로 보인다.
MCL의 국내 발생은 극히 적지만, 치료가 까다로운 암으로, 신규 환자가 약 150명 내외로 알려져 있다.
이의 등록 예상 의약품명은 아직 공개되지 않았지만, 임상적 데이터 수치로 일라이 릴리의 BTK 억제제 '제이피르카(피르토브루티닙)'로 보인다.
19일 관련업계에 따르면 중앙약사심의위원회는 최근 기존 BTK 억제제에서도 재발-불응 MCL 환자의 3차 치료에 쓰이는 신규 BTK 억제제에 대해 "조건부 품목허가가 타당"이라는 자문 결론을 내렸다.
이 회의에서는 "치료적 확증 임상시험(3상) 자료 제출을 허가 조건으로 조건부 품목허가 타당"이라는 결론을 내린 것으로 전해진다.
MCL 환자의 대부분은 3~4기 단계로 발전한다. 골수 및 림프절 외에 다른 장기에 전이될 가능성이 높은 암으로, 환자 70%는 재발을 겪는 것으로 나타났다.
MCL은 1차 치료는 항암화학요법 사용 뒤 2차부터 2세대 BTK 억제제인 '브루킨사(자누브루티닙)' 및 '칼퀀스(아칼라브루티닙)' 단독요법과 레날리도마이드와 리툭시맙 병용요법 등이 사용된다.
하지만 BTK 억제제에 내성이 생긴 뒤인 3차 치료 환경부턴 치료 옵션이 사실상 전무하다.
미국 FDA(식품의약국)는 제이피르카에 대해 작년 1월 기존 BTK 억제제 등 최소 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(R/R) MCL 성인 환자 치료제로 승인한 바 있다.
R/R MCL 환자를 대상으로 한 1/2상 임상에서 반응률(ORR)이 57.8%로 유효한데다 반응 지속기간도 1년에 가까워 효과 면에서 목표치에 도달했기 때문이다. 약물 관련 이상반응은 치료에 사용 필요 수준으로 보고 됐다.
우리 중앙약심은 이를 고려, 허가 제출된 자료만으로도 희귀의약품의 심사요건을 충족할 수 있다고 봤다.
한 심의 관계자는 "이전의 BTK 억제제를 사용한 환자에서 치료방법이 국내에선 아직 없다"고 밝혔다.
이 약제인 OOO(제이피르카)는 3차 이상으로 허가를 신청한 데다 1, 2차에 실패하면 약제 사용에 상당한 제약이 있는 점 등으로 볼 때 임상시험 자료 2상만으로 품목허가가 가능할 것으로 보여지고 있다.
한편 중앙약심은 "2상 임상만으로 치료의 안정성과 효과를 단정할 수 없지만, 3상 자료를 제출하는 조건으로 허가하는 게 바람직하다"는 결론낸 것으로 전해졌다.
