보건복지부 지정 질환유효성평가센터 협의체는 지난 6월 26일 서울대학교병원 어린이병원 CJ홀에서 '2026 질환유효성평가센터 협의체 심포지엄'을 개최하고, 병원 기반 질환유효성평가를 활용한 신약개발 전략과 국가 바이오헬스 연구개발(R&D) 발전 방향을 논의했다.
이번 심포지엄은 '병원 기반 질환유효성평가를 통한 신약개발 가속화와 국가 바이오헬스 R&D 전략(Connecting Discovery to Success in Drug Development)'을 주제로 열렸으며, 보건복지부와 한국보건산업진흥원(KHIDI)의 후원 아래 서울대학교병원, 서울아산병원, 아주대학교병원, 이대목동병원, 인제대학교 부산백병원 등 보건복지부 지정 5개 질환유효성평가센터가 공동으로 주최·주관했다.
행사에는 서울대학교병원 백남종 병원장을 비롯해 보건복지부, 한국보건산업진흥원(KHIDI), 국가신약개발사업단(KDDF), 한국비임상시험연구회 등 정부 및 유관기관 관계자와 제약·바이오 기업, 병원 연구자, 학계 및 CRO 관계자 등 200여 명이 참석해 병원 기반 질환유효성평가의 역할과 기관 간 협력 방안을 논의했다.
최근 신약개발은 전통적인 동물실험 기반의 비임상 연구만으로는 실제 임상 효과를 충분히 예측하기 어려워 임상시험 단계에서 실패하는 사례가 지속되고 있다. 이에 따라 병원이 보유한 임상 데이터와 환자 정보를 활용해 비임상 연구의 신뢰도를 높이는 병원 기반 질환유효성평가의 중요성이 더욱 커지고 있다.
심포지엄에서는 FDA 희귀의약품 지정 전략과 규제 대응 사례, 병원 기반 유효성평가센터를 활용한 AI 의료기기의 임상적 유효성 검증 및 글로벌 사업화 사례, 임상 현장의 수요를 반영한 질환유효성평가 활용 사례 등이 소개됐다.
이어진 세션에서는 신약개발 가속화를 위한 정책과 플랫폼 전략, 병원 기반 질환유효성평가센터의 역할, 협업 생태계를 기반으로 한 비임상 근거자료 생성 전략 등이 발표됐으며, 패널토론에서는 지속 가능한 질환유효성평가센터 운영 전략과 제도 개선 방향, 병원 기반 유효성평가 플랫폼의 발전 방안에 대해 심도 있는 논의가 이뤄졌다.
현재 질환유효성평가센터 협의체에는 서울대학교병원 신경·정신질환유효성평가센터, 서울아산병원 항암유효성평가센터, 아주대학교병원 정신·행동장애유효성평가센터, 이대목동병원 유로진질환유효성평가센터, 인제대학교 부산백병원 안과질환유효성평가센터가 참여하고 있으며, 병원 기반 질환모델 개발과 유효성평가, 비임상시험 설계 및 컨설팅 등을 수행하고 있다.
양재욱 질환유효성평가센터 협의체장은 "병원은 신약개발의 끝점이 아니라 출발점이 되어야 한다"며 "병원이 보유한 임상 데이터와 인프라를 비임상 단계부터 활용할 때 우리나라 신약개발의 성공률을 더욱 높일 수 있다"고 말했다.
이어 "이번 심포지엄이 병원 기반 질환유효성평가의 역할과 가치를 공유하고, 연구자와 기업, 정부가 함께 실질적인 협력 방안을 논의하는 계기가 되었기를 기대한다"고 밝혔다.
