한미약품은 FDA(미국식약국.6건)와 EMA(유럽식약처.4건)로 부터 모두 10건을 희귀의약품 으로 지정받는 성과를 올렸다.
11일 한미약품에 따르면 미국 FDA가 'LAPSTriple Agonist(HM15211, 바이오신약)'를 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다.
이는 지난 5일 LAPSTriple Agonist를 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째로 '담즙성'이 추가된 것이다.
이에 따라 한미가 FDA와 EMA로 부터 희귀의약품 지정 받는 총 건수는 10건으로 늘었다.
한미는 FDA와 EMA에서 희귀의약품으로 오락솔(Oraxol, Paclitaxel+encequidar, 합성신약)을 받았는데, EMA서는 연조직용종에, FDA에서는 혈관육종 적응증을 각각 지정받았었다.
LAPS GLP-2 Analog(HM15912)는 FDA와 EMA에서 모두 단장증후군으로, HM43239는 FDA에서 급성골수성백혈병으로 받았는 LAPS GLP-2 Analog은 바이오신약, HM43239은 합성신약 이다.
이 외에 LAPS hGH(efegsomatropin)는 EMA서 성장호르몬결핍증, LAPS Glucagon Analog(HM15136)는 EMA와 FDA에서 선천성 고인슐린혈증으로 희귀약 잠재력을 인정받았는데 모두 바이오신약 이다.
한미약품은 이처럼 '적응증'의 추가로 물질적 가치를 높이고 있는데, 6개 물질 중 3개는 당초 다른 적응증으로 개발 중이었다.
LAPSTriple Agonist은 NASH(비알코올성 지방간염) 치료제, 오락솔은 유방암 등 고형암 치료제, LAPS Glucagon Analog은 비만 치료제. 3개 물질은 기존 적응증 외에 적응증 확대가 가능하다는 것이 그 예 이다.
이로써 한미약품는 LAPSTriple Agonist를 NASH는 물론 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보하게 됐다.
FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀∙난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활해 지도록 하는 내부적 규정 이다.
'희귀' 지정 받으면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.
한미약품 희귀의약품 FDA-EMA 지정 현황
